在一项小型临床试验中，尽管数据仍属于中期结果，但十分之六的患者在接受一次治疗后，其病情严重程度分级改善了两级或更多。
大多数糖尿病眼病治疗方案都需要患者反复前来接受注射。REGENXBIO公司正在测试单次治疗是否能够维持数年之久，其在洛杉矶举行的视网膜学会（Retina Society）第五十九届年度科学会议上公布的最新数据，非常值得我们仔细解读 [1]。
该公司公布了其针对 surabgene lomparvovec（简称 sura-vec，也被称为 ABBV-RGX-314，由 REGENXBIO 与艾伯维（AbbVie）合作开发）的 II 期 ALTITUDE 临床试验的三年随访数据（截至 2026 年 8 月 17 日）。参试者均为非增殖性糖尿病视网膜病变患者，处于该疾病的早期阶段，此时眼部尚未开始出现异常血管生长。
sura-vec 是一种基因疗法。医生在门诊通过单一手术将其递送进眼内，它利用病毒载体（一种用作递送工具的改造病毒）将指令带入眼后部的细胞中。这些细胞随后会产生一种抗体片段，用于阻断 VEGF（一种促使新的渗漏血管形成并在视网膜中积聚液体的蛋白质）。现有的抗-VEGF 注射疗法从外部起到了类似的作用，这也是为什么它们必须重复进行的原因。而该基因疗法旨在将眼睛变成自身的药物供应源。
对于本次分析中的患者，治疗过程伴随了一个短疗程的类固醇眼药水，以预防炎症。
在接受了第三剂量水平（Dose Level 3）并完成三年随访的参试者中，60% 的患者在糖尿病视网膜病变严重程度分级量表（DRSS，眼科医生用于评估疾病进展程度的评分系统）上的病情改善了两级或更多。也就是十个人中有六个人。这些人中无人需要针对糖尿病视网膜病变进行额外治疗，也无人出现威胁视力的不良事件。
这里还有第二个发现。有四名参试者在第一年时病情改善了一级，且没有接受额外的抗-VEGF 注射，其中三人到了第三年进一步实现了两级改善，同样无需进一步治疗。在接受了三年随访的 17 名参试者中，该公司未观察到眼内炎症，也没有发现与 sura-vec 相关的新的安全性信号。
REGENXBIO 公司的首席医疗官史蒂夫·帕科拉博士（Dr Steve Pakola）将这些结果称为「高度令人鼓舞」，并表示这种持久性「增强了我们对 sura-vec 成为一种具有变革性的一次性治疗手段的坚定信心」。
细读条款细则
十名患者是一个非常小的样本群体。该公司还表示，这些是其在进行中的试验中自行分析的中期结果。而且，60% 仍然意味着十个人中有四个人未能达到两级改善的标准，尽管新闻稿并未解释这部分人的具体情况。
还有一个值得了解的脚注。一名在第二年达到两级改善的参试者，后来接受了两次补充性的抗-VEGF 注射。尽管研究眼没有显示出病情恶化的迹象，但其主治研究员选择在治疗另一只因视网膜中心水肿需要治疗的眼睛时，对研究眼进行了同步治疗。该参试者随后失访，因此没有第三年的数据。这提醒我们，真实世界的患者情况是多么复杂，一个看似整洁的百分比背后可能包含着主观的临床判断。
无论如何，这一剂量水平将继续推进。目前，第三剂量水平正被应用于更大规模的 IIb/III 期 NAAVIGATE 临床试验中，受试人群为同一类患者。
圣地亚哥视网膜顾问公司（Retina Consultants San Diego）的视网膜专家、同时也是 ALTITUDE 试验研究员的尼古拉斯·伦敦博士（Dr Nikolas London）解释了这一目标的重要性。
他表示：「对于非增殖性糖尿病视网膜病变患者来说，我们的目标是在病情进展到威胁视力的并发症以及不可逆的视力丧失之前进行干预。然而，当前的预防性治疗需要重复注射，这对于主要由适龄劳动人口组成的人群来说是一个沉重的负担。」
这种负担并不轻。糖尿病视网膜病变是全球 24 岁至 75 岁成年人视力丧失的主要原因，仅在美国就影响了近 1000 万人。对于处于疾病早期阶段的患者来说，目前的选择通常是「密切观察」或抗-VEGF 治疗。
长寿视角的切入
糖尿病对身体的侵蚀是缓慢的，而眼睛是它最早显现症状的部位之一。在中年或晚年失明意味着失去独立性、工作、驾驶能力、阅读能力，以及那些让漫长人生变得值得拥有的生活小确幸。一种能够遏制这种身体衰退的单次治疗，非常契合长寿医学领域日益增长的趋势——即针对慢性问题开发一次性疗法，而非终身维持治疗。sura-vec 能否赢得这一地位，还有赖于更大规模的临床试验来验证。就目前而言，它是一个早期、小型且充满希望的积极信号。
📎 来源：Longevity Technology