新型PROTACs技术首次靶向清除早衰蛋白,为早衰症治疗带来突破
一项由西班牙研究团队(Jon Macicior-Michelena等)发布的研究首次成功开发出靶向蛋白降解嵌合体(PROTACs),旨在清除导致儿童早衰症的核心毒性蛋白“早衰素”(progerin)。作为首个能直接降解早衰素的PROTACs分子UCM-18142,在患者细胞和动物模型中,显著降低了早衰素水平,改善了细胞增殖、减少了衰老标志物,并纠正了细胞核与线粒体异常,为这项致命性早衰疾病带来了全新的、直接针对病根的治疗策略。这项进展不仅有望延长早衰症患者的健康寿命,也为未来靶向清除其他与衰老相关的毒性蛋白开辟了新路径。