帕金森病的核心病因之一是脑内细胞自噬功能障碍,导致有害蛋白(α-syn)大量堆积并破坏神经元。为了解决药物难以精准送达大脑的难题,科研团队设计了一种超声引导的外泌体雷帕霉素递送平台(EXO-RPM),其药物包裹率高达90.14%。利用超声暂时“打开”血脑屏障的特性,该平台能够精准靶向大脑病灶。实验表明,EXO-RPM通过同时激活宏自噬和伴侣介导的自噬途径,不仅有效清除了病理性蛋白、保护了神经元,还显著提升了脑内多巴胺水平,让帕金森病模型小鼠的运动能力恢复。这项成果为攻克帕金森病及其他脑部蛋白沉积疾病带来了充满希望的新曙光。
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