日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）表示支持BioCardia公司CardiAMP疗法的监管申报，这是一种针对治疗选择有限患者的个性化细胞疗法。
心力衰竭通常被视为心脏病学的范畴，但它同样也是一个长寿挑战。
这种疾病，更多情况下，是累积损伤的结果——多年前的心脏病发作，数十年的血管磨损，或者仅仅是衰老的生物学代价。现代医学在帮助人们从这些损伤中存活下来方面取得了显著的成就。更棘手的问题是接下来会发生什么。
如何帮助一颗老化的心脏恢复？
这个问题是加利福尼亚再生医学公司BioCardia最新进展的背景。该公司本周宣布，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）提供了一份咨询记录，支持该公司的CardiAMP细胞疗法未来提交监管申报，以批准其用于射血分数降低型缺血性心力衰竭（HFrEF）[1]。
此次更新不等于获批。然而，这是迄今为止最明确的信号之一，表明日本监管机构愿意认真考虑一种基于再生而非传统疾病管理的疗法。
对于心力衰竭患者来说，过去二十年中治疗方案已显著改善。新药帮助人们活得更久，避免住院，但即使是最有效的疗法，也主要通过帮助心脏应对已经发生的损伤来发挥作用。
CardiAMP正试图从不同角度解决这个问题。该疗法使用从患者自身骨髓中提取的细胞，并通过导管手术直接输送到心脏受损区域。其目标是鼓励组织自我修复，而非要求心脏绕过损伤工作。可以将其理解为帮助受损生态系统恢复。
该疗法旨在改善心脏内微小血管的健康，并减少损伤后可能积聚的疤痕组织。这些变化听起来可能微不足道，但在心力衰竭中，心脏结构的微小改善可以转化为患者感受和功能上的显著差异。
根据BioCardia的说法，PMDA审查了三项已完成的临床试验数据，并得出结论认为观察到的积极结果是可信的。
监管机构的职责并非热衷于新事物，而是持怀疑态度。他们的作用是找出弱点，质疑假设，并寻找证据中的空白。该机构的反馈表明，它认为该公司的打包数据值得进一步审查，同时也概述了在提交过程之前和期间所需的额外信息。
除其他要求外，PMDA要求BioCardia进一步证明参与研究的患者接受了标准的心力衰竭护理，并且不符合可恢复心脏血流的手术条件。监管机构还要求提供关于主要临床事件的额外细节，包括死亡、心脏移植和心室辅助装置的植入。
BioCardia首席执行官彼得·奥特曼（Peter Altman）博士表示：「PMDA认识到HFrEF领域紧迫的未满足临床需求，并支持这项新颖疗法，我们对此表示赞赏。我们相信为此次申报准备的临床文件足以支持获得批准。」
该公司预计将在七个月内提交申请。
为何日本正成为再生医学的关键市场
许多再生医学公司密切关注日本是有原因的。该国正面临世界上最先进的人口结构变化之一。随着人口老龄化，曾经主导生命最后几年的慢性病正日益成为人们需要长期（甚至数十年）共存的状况。这带来了寻找不仅仅是减缓恶化的疗法的压力。
BioCardia估计，在日本大约30万患有目标类型心力衰竭的患者中，约有2万名患者最初可能符合CardiAMP的条件。这些数字意义重大，但更广泛的意义可能更重要。
日本已日益将自己定位为再生疗法的试验场，探索如何评估、监测新疗法并将其整合到常规护理中。
以BioCardia为例，监管机构已经表明，上市后研究、医生培训和治疗指南将是任何商业化策略的重要组成部分。换句话说，讨论不再仅仅是再生医学在理论上是否奏效，而越来越多地是它在实践中如何奏效。
此外，对于大多数现代医学而言，成功意味着控制疾病。再生医学的新兴抱负则不同：尽可能恢复功能，更长时间地保持恢复力，并为受损组织提供恢复的机会。这是一个更艰巨的挑战，并且与长寿科学的目标紧密契合。
CardiAMP仍面临监管审查，许多有前景的再生疗法在从临床试验到实际应用的道路上都曾受挫。谨慎仍有必要，但PMDA的最新回应表明，监管机构对评估介于传统药物和身体自身修复机制之间的治疗方法越来越开放。
这又让我们回到了长寿的话题。心力衰竭不仅仅是一种心血管疾病；它是寿命延长与生物学损伤累积碰撞时最清晰的例子之一。延长寿命从来都不是全部。真正的挑战是在这些岁月累积的同时，保持功能、独立性和活力。
无论CardiAMP最终能否成功，对旨在帮助衰老器官自我修复的疗法日益增长的兴趣，都指向了一个未来：长寿医学不仅通过我们活了多久来衡量，还通过那些额外年份里我们拥有多少活力来衡量。
[1] https://www.biocardia.com/investors/press-releases/press-release/id/1037?pressReleaseId=266
📎 来源：Longevity Technology