凭借显示出持久抗虚弱效果的干细胞数据，Longeveron赢得了100万美元的XPRIZE健康寿命（XPRIZE Healthspan）竞赛里程碑奖。
本文是介绍总奖金高达1.01亿美元的XPRIZE健康寿命竞赛十个第二阶段获奖团队系列报道之一。在该系列中，Longevity.Technology将深入剖析每个团队的方法背后的科学原理、支持这些方法的临床试验数据，以及阻碍他们通往竞赛最后阶段的挑战。
在来自58个国家的600多支报名参加XPRIZE健康寿命竞赛的团队中，只有十支成功晋级第二阶段。总部位于迈阿密的再生医学公司Longeveron（Longeveron）便是其中之一，而原因在于一项大多数人几乎不会多想的步行测试。
XPRIZE健康寿命竞赛是一项为期七年、总奖金达1.01亿美元的全球挑战赛，其核心理念很简单：开发并测试一种疗法，能够在一年或更短的治疗时间内，将因衰老而丧失的肌肉、认知和免疫功能恢复至少十年，最好能达到二十年。这是长寿领域最具雄心的奖项之一，而Longeveron通往决赛的征程始于一项朴素但意义重大的临床指标——六分钟步行距离。
源自年轻供体组织的细胞疗法
Longeveron的主打候选药物laromestrocel是一种同种异体间充质干细胞（MSC）疗法，源自年轻、健康的成年供体的骨髓。与依赖患者自身细胞的疗法不同，同种异体方法使用的是可大规模生产的供体细胞，这也是它成为XPRIZE所寻找的那种广泛的、单次干预疗法的合理候选者的部分原因。人们认为这些细胞通过多种重叠的机制发挥作用，包括抗炎、促血管和促再生效应，而不是通过单一、狭窄的途径。
正是已发布的临床试验数据表明laromestrocel增加了与衰老相关的虚弱患者的六分钟步行距离，从而确保了Longeveron在第二阶段获奖者中的地位。六分钟步行测试是评估功能容量和耐力的标准指标，老年虚弱人群在该测试上的有意义改善，相当于是XPRIZE旨在奖励的那类功能恢复的直接替代指标。
从骨髓到董事会：建立在单一平台之上的研发管线
Longeveron更广泛的故事的独特之处在于，单个细胞平台被要求实现的应用范围之广。该公司将其方法描述为「产品中的研发管线」战略，正在四种不同的适应症中测试laromestrocel：左心发育不全综合征（一种罕见的儿科心脏病）、阿尔茨海默病、小儿扩张型心肌病以及与衰老相关的虚弱。这一范围已经吸引了美国食品药品监督管理局（FDA）的五项独立认定，其中包括针对阿尔茨海默病项目的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道认定，以及针对心脏综合征项目的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定。
Longeveron的联合创始人兼首席科学官约书亚·黑尔（Joshua Hare）博士指出，全球范围内已获批的52项专利组合支持着该平台，此外还有来自这三个适应症的五项临床试验的积极初步结果。对于一家处于临床阶段的生物技术公司而言，这种监管势头与知识产权深度的结合，使得多适应症战略变得可信，而不是流于分散 [1]。
第二阶段意味着什么
*这100万美元的奖金并不是终点。它资助Longeveron参与竞赛的最后阶段，表现最好的团队将在2029年之前开展协同临床试验，争夺高达8100万美元的大奖。XPRIZE的评估人员从科学价值和临床就绪度对申请者进行评估，筛选出最能证明50至90岁无重大疾病成年人功能真正恢复（不仅仅是减缓衰退）的疗法。
首席执行官斯蒂芬·威拉德（Stephen Willard）将这一里程碑描述为竞赛新篇章的开始，在此期间，Longeveron将继续推进一项公司认为可以显著延长患者及其家人健康寿命的疗法 [1]。
为什么这对长寿至关重要
虚弱是生物学衰老最清晰、最可测量的标志之一，同时也是后果最严重的标志之一：与任何单一的疾病诊断相比，老年人肌肉功能和活动能力的丧失更容易导致跌倒、住院和独立性的丧失。
一种能够持久恢复虚弱老年人步行能力的疗法，是对衰老最具致残性的下游影响之一的直接打击。Longeveron在一个明确以恢复失去的功能而非单纯延长寿命为宗旨的竞赛中取得进展，反映了长寿科学的一个重要发展方向：干预措施的评估标准不仅在于寿命的长短，还在于剩余生命中有多少能够真正保持功能。
📎 来源：Longevity Technology