Jupiter Neurosciences 公司正在针对其口服候选药物 JOTROL 招募患者,该药物旨在从根源解决帕金森病问题,目前已进入中期研究阶段。
从理论上讲,从根源上治疗帕金森病听起来很简单,但实际上,几十年来,科学家们一直未能攻克这一难题。
目前大多数可用的治疗方法能帮助患者在一定程度上恢复运动控制,但在这些症状的背后,疾病仍在悄无声息地进展。脑细胞持续退化,炎症不断,细胞内的能量产生开始出现障碍。
这正是 Jupiter Neurosciences 公司正在介入的领域,该公司已启动 JOTROL 的 Phase 2a RESET 试验,JOTROL 是一种用于治疗帕金森病的试验性口服疗法。该公司宣布患者招募工作已正式启动,预计首批给药将很快进行 [1]。
帕金森病研究正越来越多地借鉴长寿科学的理念——不仅仅是治疗患者的症状,更是试图理解脆弱的脑细胞为何会首先衰老、衰弱并最终失效。
帕金森病影响着美国约110万人,每年新增诊断病例约9万例。尽管神经科学领域多年来取得了突破,但目前仍没有获批的疗法能被证明可以减缓或阻止疾病本身。这一现实多年来一直困扰着研究人员,因为帕金森病不再被简单地视为多巴胺缺失的疾病。科学家们现在认为,大脑内部正在发生更广泛的系统性问题。
炎症持续时间过长。细胞难以应对氧化应激,这本质上是正常新陈代谢过程中产生的生物性磨损。线粒体,即细胞内产生能量的微小结构,开始功能失调。可以说,神经元开始表现得像在不稳定的电网下运行的城市。它们可以在压力下运行一段时间,但最终停电会随处可见。
这种日益深入的理解重塑了该领域。研究人员不再仅仅关注补充多巴胺,而是越来越多地将目光投向上游,关注那些最初导致损害的衰老相关过程。
这也是 Jupiter 公司试验性疗法登场的地方。JOTROL 基于反式白藜芦醇(trans-resveratrol),这种化合物多年来一直在长寿讨论中出现。它之所以受到关注,是因为实验室研究表明它可能影响与炎症、细胞应激和线粒体功能相关的通路。
难题从来不是好奇心,而是药物递送。众所周知,标准白藜芦醇人体难以有效吸收。大部分在足够多的药物能够有效循环之前就被分解了——尤其是在大脑中,药物必须穿过额外的生物屏障。
Jupiter 公司表示,其胶束制剂旨在改善这一过程。在涉及24名健康志愿者的早期 Phase 1 试验中,该公司报告其生物利用度比传统白藜芦醇高出约九倍。研究人员还在脑脊液中检测到了可测量的药物水平,这是一个重要的迹象,表明该化合物可能确实抵达了中枢神经系统,而不仅仅是穿过血流。这并不能证明有效性,但在神经退行性疾病研究中,让化合物稳定进入大脑本身就已是一个重要的突破。
乔治城大学医学中心神经病学教授兼转化治疗项目主任,同时也是 RESET 研究的协调首席研究员 Charbel Moussa 博士(Dr Charbel Moussa, MBBS)表示:「尽管在症状管理方面取得了进展,但对于能够解决帕金森病潜在生物学驱动因素的疗法,仍存在巨大的未满足需求。」
穆萨对 JOTROL 的治疗潜力表示了信心。他指出,该药物卓越的中枢神经系统暴露和独特的药理作用机制,使其成为治疗源于氧化应激、线粒体故障和持续性神经炎症的神经退行性疾病的有前途的候选药物。
RESET 研究将在乔治城大学和 MedStar Health 旗下的三个临床中心招募30名患者。在12周内,研究人员将评估安全性、耐受性以及与炎症和细胞能量产生相关的生物标志物。
神经退行性疾病仍然是医学领域最难攻克的领域之一,因为大脑很少能提供快速的答案。变化缓慢发生,症状重叠,证明一种疗法确实能改变疾病进程可能需要数年时间。
尽管如此,投资者和研究人员仍在不断投入资源到该领域,因为这种需求不容忽视。仅在美国,帕金森病每年造成的经济负担估计就超过820亿美元。
Jupiter Neurosciences 首席执行官 Christer Rosén 表示:「随着 Phase 2a RESET 试验患者招募的启动,我们已经达到了一个关键的运营里程碑。我们期待能生成所需的临床数据,以评估 JOTROL 的潜力,并服务于患者、医疗服务提供者和更广泛的科学界。」
对于 Jupiter 公司本身而言,这项试验不仅仅是一个商业里程碑。公司总裁兼首席商务官 Alison Silva 将此次启动描述为十年研发工作的结晶。
预计试验结果将在2027年上半年公布。
JOTROL 是否能成功仍不确定。帕金森病研究曾让一些生物技术和制药巨头铩羽而归。然而,最近神经科学领域正在发生的事情,越来越难以被忽视。医学可能最终正朝着研究人员一直追寻的目标迈进:从根源上治疗帕金森病。
[1] https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/27/3301824/0/en/jupiter-neurosciences-announces-patient-enrollment-underway-in-phase-2a-reset-trial-in-parkinson-s-disease.html
📎 来源:Longevity Technology