Helical 筹集了 1000 万美元，旨在将强大的 AI 模型转化为制药团队可以在现实世界药物研发中使用和信赖的实用系统。
如果从宏观角度来看，现代医学似乎取得了惊人的成就。数十亿美元投入研究，每周都有突破性进展公布，人工智能模型也日趋智能。然而，我们必须面对一个残酷的现实：大多数想法最终都无法通过测试阶段。
尽管已知疾病超过1万种，但每年大约只有50种新药获得批准。这并非因为科学家们不够努力，而是因为每一种新药都必须经历同样缓慢、昂贵且容易失败的物理测试过程。
任何药物在最终应用于临床之前，都必须经过多年的实验室研究、试验和验证。而超过90%的候选药物都会在这个过程中失败。
这就是Helical试图突破的瓶颈。这家总部位于伦敦的人工智能初创公司已筹集了 1000 万美元的种子资金，由 redalpine 领投，Gradient、BoxGroup、Frst 和一群知名天使投资人参与，旨在构建其所谓的用于药物发现的“虚拟人工智能实验室”[ 1 ]。
人工智能可以预测，但它能做出决定吗？
人工智能在制药领域的应用一直备受关注，尤其是随着生物“基础模型”的兴起，这些系统是基于海量的基因、蛋白质和临床信息数据集进行训练的。
理论上，这些模型可以让科学家在进入实验室之前，先在计算机上测试各种想法。试想一下，在实际进行一次实验所需的时间内，就能模拟成千上万次实验。然而，在实践中，事情往往会停滞不前。
团队会生成预测结果，但这些预测结果通常分散在各个部门的独立笔记本中，或者被只有少数专家才能理解的技术流程所束缚。生物学家和机器学习工程师使用不同的语言，虽然目标一致，但很少在同一个系统中协作。
你得到的只是洞察力，却没有实际行动。Helical 的核心理念是，问题不在于模型本身，而在于模型周围的一切。
Helical联合创始人里克·施耐德表示：“单靠模型本身并不能发现药物，真正起作用的是系统。制药团队需要一个能够将基础模型转化为科学家可以运行、验证和论证的工作流程的系统。我们开发Helical的初衷就是为了让计算机模拟科学能够在制药规模上实现可复现，从而使团队能够在几天内而不是几个月内完成从假设到决策的整个过程。
一个无需踏入的实验室
Helical 的平台是一个共享工作空间，实验可以在物理实验之前先在数字平台上进行。
该公司将其分为两部分：面向生物学家和转化科学家的“虚拟实验室”，以及面向机器学习工程师和数据科学家的“模型工厂”。但两者使用相同的数据、相同的模型，并且至关重要的是，得出相同的结果。
不再是那些在某人笔记本电脑上进行、昙花一现的实验，而是可以重复进行的工作流程。结果可以被验证，决策可以追溯到证据。在科学领域，这至关重要，因为一个无法信赖的快速答案毫无用处，而一个看似有希望但无法复现的结果则是一条死路。
Helical选择此时发布并非偶然。如今，制药行业的研发支出每年超过3000亿美元，研发周期往往超过十年，平均每种药物的研发成本超过20亿美元。尽管投入巨大，但产出仍然十分有限。
人工智能本应扭转这一趋势。然而，许多相关项目仍停留在试点阶段，虽然演示效果令人印象深刻，但却无法转化为实际决策。投资者们也开始意识到这种差距。
“我们正处于一个独特的历史节点，生物基础模型和通用语言推理模型正在融合，”redalpine 的普通合伙人 Daniel Graf 表示。“我们投资 Helical 是因为我们坚信他们有能力构建医药人工智能编排平台，从而推动人工智能模型从孤立的模式向集成式虚拟人工智能实验室的转变。”
“编排平台”这个词听起来可能很抽象，但其理念很简单，就是将各个部分连接起来，使整个系统能够正常运行。
来自田间的早期信号
Helical 是一家年轻的公司，由三位中学好友于 2024 年初创立，他们后来涉足科技、数据科学和医学领域，但 Helical 已与多家全球排名前 20 的制药公司开展合作。其中包括与辉瑞公司就基于血液的预测性安全生物标志物开展公开合作，该领域的早期检测可以避免数年研发时间的浪费。
该公司表示，在靶点识别、生物标志物发现和治疗方案设计等各个环节，团队已将研发周期从数年缩短至数周。这固然雄心勃勃，但即便只是部分进展，也可能重塑药物研发方式。
长寿研究有望从中获益。
对于从事长寿研究的人来说，其意义更为深远。衰老并非单一疾病，也并非单一靶点。它是一个由多种过程构成的网络，包括细胞损伤、炎症和代谢变化，这些过程相互作用，而我们仍在努力探索其奥秘。
传统的药物研发方法难以应对这种复杂性。它速度太慢，过于线性，而且过于依赖一次只测试一个想法。如果有一个系统能够让科学家同时探索多个假设，并快速排除那些行不通的假设，那么它就能改变现状。这并非要取代实验室，而是要让每一次实验室实验都更加有目的性。
如果 Helical 的方法奏效，那就意味着可以减少浪费时间去追逐死胡同，并将更多精力集中在真正能改变衰老进程的机制上。
Helical并非唯一一家尝试将人工智能应用于长寿相关生物学药物研发领域的公司。在更广泛的长寿生物技术领域，一些资金雄厚的企业已经在大规模地推进类似理念的应用。据 DLT报道，这些公司包括：融资约16.2亿美元的Recursion；融资超过10亿美元且今年早些时候与礼来公司达成价值高达27.5亿美元的交易的Insilico Medicine；融资约6.48亿美元的BioAge Labs；以及融资接近5.3亿美元的Enveda。
即使是像Retro Biosciences这样融资约11.8亿美元的新兴长寿研究公司，也同样属于向计算驱动生物学转变的范畴。值得注意的是，这些并非小型科研项目：仅Insilico一家公司就有22个在研项目，Recursion有7个，BioAge有5个，Enveda有4个。这一点至关重要，因为人工智能在长寿领域的药物研发正逐渐从投机性投资转向新兴的竞争领域。在这个领域，真正的问题不再是算法能否生成假设，而是哪些公司能够将这些假设转化为可重复的程序、可靠的证据，并最终获得批准的药物。
Helical计划利用其新获得的资金拓展到更多治疗领域，深化与现有制药合作伙伴的合作，并构建其所谓的“复合证据层”，这是一个随着更多实验、数据和决策的通过而不断改进的系统。
多年来，关于人工智能在药物研发领域应用的讨论一直集中在其潜力上。Helical公司正在改变这种现状，他们认为下一阶段的重点在于系统能够可靠地交付哪些成果。
🔗 https://longevity.technology/news/this-ai-virtual-lab-wants-to-cut-drug-discovery-to-weeks/