英矽智能（Insilico Medicine）推出了一项真实世界基准测试，旨在揭示人工智能是否能够真正发现新药，而不仅仅是应试高手。
人工智能已成为制药行业最热门的趋势之一，它承诺能加速从识别疾病靶点到设计全新药物的每一个环节。然而，在这股兴奋的浪潮背后，却隐藏着一个令人不安的问题：当今的AI模型究竟具备真正的药物研发能力，还是仅仅变得非常擅长回答那些它们已经见过的问题？
英矽智能（Insilico Medicine）认为，是时候找出答案了。这家处于临床阶段的AI药物研发公司推出了其所称的行业首个「药物研发基准即服务」（Drug Discovery and Development (DDD) Benchmark as a Service），这是一个标准化的评估框架，旨在评估前沿AI模型在研究人员日常面临的各种科学决策中的表现[1]。
该基准测试并未奖励那些能够识别熟悉信息的模型，而是旨在衡量一件更困难的事情：AI是否能够做出将潜在药物从早期科学构想推进为真实药物所需的复杂、连续的决策。
超越完美的测试分数
评估AI面临的最大挑战之一是，许多公开的基准测试已不再反映现实。随着大语言模型变得越来越强大，许多模型已经有效地学会了公开测试集的答案，因为这些问题被包含在其训练数据的某个角落。其结果是带来了看似印象深刻的分数，但这可能无法转化为更好的科学决策。
英矽智能的新基准测试试图通过结合精心过滤的数据集与该公司经过12多年开发并验证的药物研发管线来缩小这一差距。其目标是创建一个实际上属于“盲测”的测试，用以衡量AI在遇到尚未背诵过的问题时的表现。
该框架在广泛的药物研发任务中对模型进行评估，包括理解疾病生物学、预测分子行为、规划化学合成以及支持临床开发。它还检验了AI是否能够驾驭从识别有潜力的化合物到选择适合临床前开发候选药物的完整历程。
对于构建用于药物研究AI系统的组织而言，该服务提供了一项独立评估，展示了其模型与其他模型的对比情况，并可选择在公共排行榜上发布结果。
源自实战经验的基准测试
与许多学术评估不同，「药物研发基准」（DDD Benchmark）借鉴了英矽智能在AI赋能药物研发方面的自身实绩。
自公司成立以来，英矽智能已提名了31个临床前候选药物，获得了超过10项新药临床试验（IND）批准，并将临床前候选药物的提名周期缩短至大约12到18个月——显著快于传统约2.5年至4年多的时间线。
其核心候选药物Rentosertib（ISM001-055）是一种用于特发性肺纤维化（IPF）的AI发现和AI设计疗法，目前已进入III期临床开发阶段。这一经验现在构成了衡量其他AI模型的参考基准。
英矽智能创始人兼首席执行官阿历克斯·扎沃龙科夫博士（Dr Alex Zhavoronkov）表示：「AI的快速发展使一个问题变得比以往任何时候都更加紧迫：这些模型真的能发现药物吗？十多年来，我们在整个药物研发价值链中构建并验证了生成式AI，在六年内提名了31个临床前候选药物，并将一款AI发现和AI设计的药物推进到了III期临床。」
扎沃龙科夫解释说，「药物研发基准」（DDD Benchmark）将真实世界的经验转化为整个行业都可以利用的严谨、标准化指标。他补充道，随着行业向制药超级智能迈进，评估真实能力而非死记硬背的反应，对于确保AI交付高质量、差异化的药物至关重要，这些药物最终将延长全球人类的健康、高效长寿。
这对长寿领域意味着什么
这一发布反映了医疗健康领域对AI看法的一个更广泛转变。讨论的焦点正在从AI是否能生成令人信服的答案，转向它是否能够持续做出经得起实验室检验、并最终经得起临床检验的可靠科学决策。
对于长寿研究而言，这种区分至关重要。开发针对衰老生物学的疗法，有赖于处理海量的生物学数据、识别有前途的靶点，并在治疗手段到达患者手中之前做出无数高风险的决策。
如果AI要在延长健康寿命方面发挥有意义的作用，研究人员就需要有信心确保这些系统不仅能产出具有说服力的输出结果——他们更需要证据证明这些系统能够真正协助发现新颖的药物。
通过引入透明的、真实世界的基准测试，英矽智能正试图提高整个药物研发领域评估AI的标准。在一个日益由智能机器塑造的行业中，证明算法能够做出合理的科学决策，可能变得与构建下一代模型本身同样重要。
[1] https://insilico.com/news/hxjtp34a41-insilico-medicine-launches-the-industrys
📎 来源：Longevity Technology