一项新获批的美国专利涵盖了大熊制药用于重编程衰老细胞的实验性mRNA平台背后的脂质递送系统。
专利很少能成为令人兴奋的头条新闻。它们具有程序性，往往落后于其所保护的科学技术数年，而且其文字采用的是法律层面上尽可能枯燥的语言编写的。但每隔一段时间，某项专利的获批就值得我们停下来关注，这倒不是因为它的字面表述，而是因为它所保护的内容。这就是其中一个典型案例。
韩国制药商大熊制药（Daewoong Pharmaceutical）已获得美国专利商标局（US Patent and Trademark Office）的专利授权，该专利涵盖了其eTurna信使RNA递送平台核心的可电离脂质技术。专利获获批意味着该申请已通过实质审查并获得批准。在大熊制药的专利在美国正式注册并具备法律效力之前，它仍需完成其他程序性步骤，但整个过程中最艰难的部分已经完成。
mRNA是从新冠疫苗到新兴癌症治疗等各种疗法中使用的遗传指令集，它非常脆弱；必须用某种物质将其包裹起来，以便在不被分解的情况下安全地将其护送进入细胞。这就是大熊制药专利中「可电离脂质」的作用：它们形成微小的脂肪球（称为脂质纳米颗粒），将mRNA链包裹起来并将其运送至目标部位。如果脂质化学特性搞错了，mRNA有效负载将永远无法在整个旅程中存活下来。
大熊制药早在今年5月就收购了其「衰老表观遗传重编程」平台背后的知识产权，而这个新获得专利的递送系统就是为了承载该平台而设计的。其根本理念是利用mRNA将重编程因子递送至衰老细胞中，促使它们恢复部分年轻时的功能，同时在这个过程中又不会完全抹去细胞的特征。重编程过度的细胞可能会失去使其最初发挥作用的专业特性。这里的目标与其说是一次工厂重置，倒不如说是一次微调。
皮肤和免疫细胞中的早期信号
根据专利说明书本身，将这些脂质纳米颗粒递送至人类皮肤成纤维细胞和衰老组织，可促进皮肤再生并减少与衰老相关的标志物。这些纳米颗粒还显示出向免疫细胞的高效递送能力，大熊制药将这一细节视为该平台的用途可能远超皮肤应用领域的证据，其应用范围将延伸至以免疫功能本身为靶点的领域。
大熊制药首席执行官朴圣洙（Park Sung-soo）对《韩国先驱报》（The Korea Herald）表示：「美国专利的获批标志着大熊制药在增强全球mRNA治疗药物市场技术竞争力方面迈出了重要一步。我们将加速临床前研发管线的临床开发，并进军全球抗衰老治疗市场。」
大熊制药并不是在真空环境中运作。多年来，mRNA技术已经远远超越了传染病疫苗的范畴，莫德纳（Moderna）和默沙东（Merck）都在推进个性化mRNA癌症疫苗进入后期临床开发。大熊制药此举引人注目之处在于，它将相同的底层递送科学指向了一个新的方向：不是针对某种特定的疾病，而是针对潜藏在许多疾病底下的衰老过程。
对于这里发生和未发生的事情，有必要做到精确界定。这项专利获批并不意味着大熊制药的抗衰老mRNA疗法即将获批，甚至不意味着它们已经完全进入临床试验阶段。该公司称该工作仍处于临床前阶段。该专利真正确保的是平台底下的递送机制，即决定重编程因子能否完好无损地到达衰老细胞的关键工程技术。在部分细胞重编程生物学多年来吸引了巨大科学兴趣的领域，拥有这个递送系统可以说是这项问题中虽不引人注目但却具有决定性的另一半。
[1] https://www.koreaherald.com/article/10854319
📎 来源：Longevity Technology