Muse细胞在一系列早期临床研究中展现出巨大前景,但它们能否帮助再生医学实现其数十年的期许?
干细胞在医学领域一直占据着一个独特的位置:充满了希望,但又常常令人沮丧地难以转化为可靠的临床结果。
这个想法看起来足够简单。如果受损组织可以用活细胞修复,那为何不利用它们来再生器官、在受伤后恢复功能,甚至延缓衰老的某些方面?然而,实际上,这条道路一直混乱不堪。临床试验昂贵且复杂,制造活体疗法臭名昭著地困难,许多干细胞产品难以到达受损组织,或无法存活足够长的时间以产生有意义的效果。
最新一期的《长寿科技解锁》(Longevity.Technology UNLOCKED)探讨了一种声称能解决其中一些局限的竞争者:Muse细胞。这是一种由德泽瓦·麻里(Mari Dezawa)教授发现的天然存在的干细胞群,目前正由MuseCell Innovations公司进行开发。
加入主持人菲尔·纽曼(Phil Newman)和尼娜·帕特里克博士(Dr Nina Patrick)的,还有MuseCell Innovations公司总裁兼首席执行官多米尼克·杜舍尔博士(Dr Dominik Duscher)以及公司首席医疗官杰弗里·维格斯博士(Dr Jeffrey Wiegers)。他们共同阐述了为何Muse细胞备受关注——并非因为它们被设计成能做非凡的事情,而是因为它们似乎在做一些惊人的自然之事。
Muse细胞之所以引人入胜,不仅在于它们是干细胞,更在于它们似乎将再生医学长期寻求的多种特性结合在一个单一平台上。正如首席医疗官维格斯(Wiegers)所解释的,再生医学面临的核心挑战之一是,生物学远比研究人员最初希望的要复杂得多。
「我们人类往往会有点自大,认为自己比实际了解得更多。而实际上,复杂性远比我们相信的要密集得多,」他说。
这种复杂性塑造了干细胞行业的大部分历史。早期的突破引发了巨大的兴奋,但将这些发现转化为持续的临床结果却比预期更难。活细胞不是传统的药物。它们会以难以预测的方式表现、适应并响应其环境。
杜舍尔(Duscher)提供了一个有用的类比。他表示,制造生物疗法不像生产一模一样的饼干,更像是酿造美酒。
「配方可能相似,」他解释道,但质量取决于从原材料到生产人员专业知识等多种因素。标准化仍然是可能的,但实现它需要传统药物开发中不常考虑到的工艺水平。
那么,德泽瓦(Dezawa)Muse细胞到底有何不同?杜舍尔(Duscher)将它们描述为身体的再生特种部队。
「Muse细胞基本上就是精英团队,」他说。
Muse细胞天然存在于间充质干细胞群中,但仅占这些细胞的一小部分。公司对其进行分离和富集,从而生产出一种产品,其中超过70%的细胞被鉴定为德泽瓦(Dezawa)Muse细胞。
讨论中反复出现了三个特点:多能性、归巢能力和免疫耐受性。
第一个特点是指能够分化成多种不同组织类型。与通常仅限于修复与其来源相关的组织的传统间充质干细胞不同,Muse细胞似乎能够分化成来自全身的细胞。
第二个特点可能更重要。许多干细胞疗法面临一个实际问题:输注后,大多数细胞从未到达它们 intended 修复的受损组织。
Muse细胞似乎行为不同。「它能‘闻到’损伤,」杜舍尔(Duscher)说。
德泽瓦(Dezawa)经常将其描述为一种内置的GPS系统。受伤组织释放的化学求救信号会引导细胞到达需要它们的地方。一旦到达那里,细胞会评估其环境并开始适应局部组织。
维格斯(Wiegers)提供了一个生动的解释:「它们正在对发生的情况进行诊断性评估。」在实验室研究中,观察到Muse细胞会吞噬无法修复的受损细胞的遗传物质,并利用这些信息来确定需要哪种替换细胞。这个过程听起来几乎像科幻小说,但它代表了该平台最独特的生物机制之一。
第三个支柱,免疫耐受性,最终可能被证明是商业上最重要的。传统的供体来源干细胞通常会被受体的免疫系统识别并最终清除。Muse细胞似乎能避免大部分这种反应,从而使得「现成」疗法而非为每个患者定制的治疗成为可能。
对维格斯(Wiegers)来说,这个特点尤其重要。「免疫豁免是最大的突破,」他说。这种优势可能有助于解释为何Muse细胞已在异常广泛的疾病中进行了测试,包括心脏病发作、中风、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脊髓损伤、大疱性表皮松解症和新生儿缺氧缺血性脑病。
重要的是,其中许多研究主要旨在评估安全性而非有效性。研究队列通常很小,两位高管都谨慎地没有夸大研究结果。然而,在多项试验中,相同的模式持续出现:令人鼓舞的信号,同时没有严重的安全性问题。
也许这次对话中最引人注目的教训并非德泽瓦(Dezawa)Muse细胞可以治疗所有疾病。事实上,两位高管都积极反对这种解释。
再生医学有时因普遍治愈的承诺而被过度宣传。而MuseCell的领导者们则将这项技术定位为一种工具,它可能在急性损伤中特别有价值,例如中风、心脏病发作、烧伤和缺氧——在这些情况下,受损组织需要即时帮助,而身体自身的修复机制已不堪重负。
再生医学的未来可能属于那些足够了解生物学并能与之合作的技术,而不是那些承诺永生或奇迹般康复的疗法。
Muse细胞的故事仍在发展,未来的大型临床试验最终将决定它们的早期前景能否转化为广泛的医疗实践。然而,这次对话表明,在多年试图强迫细胞按照我们希望的方式行事之后,再生医学可能正在学习,更好的策略是与细胞中固有的智能合作。
《长寿科技解锁》(Longevity.Technology UNLOCKED)每周一发布新一期节目,带来与推动长寿领域发展的科学家、企业家和梦想家的对话。每周五可在Apple Podcasts、Spotify和YouTube上收听每周新闻综述。
老年科学的快速发展意味着实验室突破与临床现实之间的差距比以往任何时候都缩小得更快。对于那些希望了解这些高度适应的德泽瓦(Dezawa)Muse细胞如何从基础发现走向积极实践的人来说,我们提供了更深入的探索机会。即将举行的网络研讨会将探讨该平台背后的细胞机制、其在骨科和组织修复中的独特治疗潜力以及获取经验证产品的实际途径。
名为「利用德泽瓦(Dezawa)Muse细胞解锁下一代再生医学」的网络研讨会将于6月22日英国夏令时(BST)14:00举行,对从业者和消费者开放。
📎 来源:Longevity Technology