瑟维思(Cerevance)公司第三阶段里程碑的实现和新一轮融资的完成,预示着帕金森病新疗法正蓄势待发。
帕金森病有着残酷的节奏。患者醒来时可能感觉相对稳定,早晨活动也只是轻微困难。然而,几乎毫无征兆地,药物作用会突然失效。手部僵硬,行走缓慢,言语含糊,身体仿佛突然与自我脱节。
这些时段被称为「关期」,即尽管接受治疗,帕金森病症状仍会突破性发作。对于全球数百万患者来说,这是疾病最令人困扰的部分之一,不仅因为它们影响运动,还因为它们使日常生活变得不可预测。
正是这种不可预测性,波士顿的生物制药公司瑟维思公司(Cerevance)正试图解决。该公司宣布,其关键性的三期ARISE试验已完成患者招募,该试验旨在评估索伦培拉(solengepras)——一种实验性帕金森病疗法,其作用途径与大多数现有药物显著不同。与此同时,该公司完成了一轮超额认购的2000万美元C轮融资,将其资金储备延长至2027年年中 [1]。
人们日益认识到,长寿的未来不仅取决于延长寿命,还在于保护那些使日常生活变得可行的细微、寻常的功能。
几十年来,帕金森病的治疗一直围绕着多巴胺展开。如今,多巴胺时代可能正达到其极限。大多数疗法要么补充多巴胺,要么模仿多巴胺,要么帮助大脑更长时间地保留多巴胺。自上世纪60年代末左旋多巴(levodopa)广泛应用以来,这种方法彻底改变了治疗,帮助患者恢复了运动和独立性。然而,大脑的运作远非如此简单。
随着时间的推移,许多患者开始在药物起作用的「开期」和症状复发的「关期」之间循环。有些人还会出现非自主运动,即运动障碍(dyskinesias),这通常是由长期服用多巴胺相关药物本身引起的。这变成了一种平衡艺术:既要给予足够的药物来恢复运动,又不能过多以至于治疗产生新的问题。
索伦培拉正试图完全避开这个循环。该药物不直接靶向多巴胺,而是作用于GPR6受体,这是大脑中一个独立于多巴胺的信号网络的一部分,参与运动调节。如果说多巴胺疗法就像反复用力踩下失灵的油门踏板,那么瑟维思公司的方法更像是重新校准车辆的内部控制系统本身。
其目的不一定是一夜之间取代多巴胺疗法,而是以一种可能减少那些不稳定的日常波动的方式来辅助它们。重要的是,索伦培拉被设计为一种每日一次的口服疗法,与现有帕金森病药物同时使用。
瑟维思公司首席执行官克雷格·汤普森(Craig Thompson)表示:「这对瑟维思公司来说是一个关键时刻。在我们的二期试验中,索伦培拉显示出减少关期和良好的耐受性。随着ARISE试验的全面招募以及我们超额认购的C轮融资获得现有投资者的强力支持,我们的资金足以支持顶线数据公布,并有望提供几十年来首个非多巴胺能疗法。」
该公司预计将在2026年第三季度末公布顶线试验结果。
融资公告的重要性几乎不亚于临床里程碑本身。神经学历来是生物科技领域最具挑战性的行业之一。脑部疾病研究极其困难,临床试验成本高昂,许多备受关注的项目都在后期测试中失败。多年来,投资者一直对这个领域持谨慎态度。
这种情绪似乎正在改变。瑟维思公司的最新一轮融资吸引了现有支持者的参与,包括双点创投(Double Point Ventures)、盖茨前沿基金(Gates Frontier)、谷歌风投(Google Ventures)、光石创投(Lightstone Ventures)、MQB合伙人(MQB Partners)、SV健康投资者痴呆症发现基金(SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund)和UPMC。
引人注目的不仅仅是募集到的金额,更是现有投资者选择深化承诺这一事实。在生物科技领域,重复支持往往表明,随着风险的升高,利益相关者仍然相信基础科学是站得住脚的。
此外,人口结构的变化也推动了对神经退行性疾病的重新关注。帕金森病现在被认为是全球增长最快的神经系统疾病,全球有超过1000万患者。人口老龄化意味着这个数字在未来二十年可能会急剧上升。
这正是该故事与长寿科学直接交汇之处。研究人员和投资者正日益转向一个更深层次的问题:人们实际生活的是怎样的岁月?一种伴随着严重神经功能衰退的更长寿命并非大多数人所期望的未来。正因如此,旨在保护认知、活动能力和独立性的疗法正在长寿经济中占据更核心的地位。从很多方面看,像帕金森病这样的疾病正成为衡量健康老龄化能否从憧憬变为现实的关键考验之一。
所有这一切都不能保证成功。晚期帕金森病试验仍然是出了名的困难,神经科学也曾多次让生物科技公司碰壁。但是,索伦培拉周围的兴奋感反映了医学领域正在发生更广泛的转变。
研究人员开始超越将衰老简单地视为磨损的想法。相反,衰老正日益被理解为一个系统层面的过程——一个随着时间推移,细胞、网络和器官之间沟通发生故障的过程。
这种视角改变了处理帕金森病等疾病的方式。目标不再仅仅是帮助患者带病活得更久。它旨在帮助他们保持与自己的连续性:能够在厨房里自由穿梭而不会突然僵住,能够不受干扰地进行对话,或者能够出门而无需计算药物服用的时机是否合适。
[1] https://www.cerevance.com/media/cerevance-completes-enrollment-in-pivotal-phase-3-parkinsons-disease-trial-and-closes-oversubscribed-20-million-series-c-to-extend-runway-into-2027
📎 来源:Longevity Technology