帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,常伴随大脑中异常蛋白质(α-突触核蛋白)的堆积。最新研究发现,GBA1基因突变患者的细胞中,mTOR和STING两条调控通路异常激活,导致细胞内的“垃圾处理厂”(溶酶体)功能瘫痪。科学家通过使用特异性抑制剂(Torin 1和H-151)干预这些通路,成功恢复了细胞的自噬和溶酶体功能,显著减少了致病蛋白的积聚。这意味着,通过药物调节mTOR和STING通路,有望重塑细胞健康,为未来治疗GBA1相关的帕金森病开辟了全新路径。
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