一种致死速度超过多数癌症的肝病，除了肝移植外几乎别无选择。一项新的合作正致力于改变这种治疗的发生地点。
终末期肝病几乎不容出现任何失误。目前全美有超过50万名患者正饱受其折磨，据预测，这一数字到2040年将攀升至60万。一旦疾病发展到晚期，数据便显得极为残酷。在患者经历第一次严重的失代偿事件（即肝功能进一步崩溃的发作）后，病情会迅速恶化：在两年内，37%的患者会死亡，仅有5%能接受肝移植。在那次最初的危机之后，患者的中位生存期从约两年骤降至第二次危机后的短短九个月。
肝移植依然是唯一能真正改变该病病程的治疗方法，但对大多数患者而言却遥不可及。它受到供体短缺、移植中心数量稀少，以及对那些病情严重到无法远行的人来说极其艰难的手术过程的重重限制。这使得大多数失代偿期患者只能在他们居住的社区医疗环境中接受管理，根本无法接触到尖端的细胞疗法。
重组免疫系统的「修复部队」
源自爱丁堡大学（University of Edinburgh）、总部位于爱丁堡和伦敦的生物技术公司Resolution Therapeutics（Resolution Therapeutics）正在开发一种不同类型的干预手段。其首要候选药物RTX001属于该公司称之为再生巨噬细胞疗法（Regenerative Macrophage Therapy）的一类疗法 [1]。
巨噬细胞是通常扮演两种角色的免疫细胞：通过炎症清理受损组织，随后帮助这些相同的组织愈合和再生。Resolution公司的策略本质上是对巨噬细胞进行重新编程，使其更多地发挥修复功能，在充满瘢痕且衰竭的肝脏内部重新启动身体自身的再生机制，而不是引入外源性药物来弥补已经失去的东西。
RTX001的早期阶段研究并未发现显著的安全性问题，并且该治疗不需要像化疗类药物那样用于准备身体的密集预处理，也不需要延长医院监测，而正是这些因素使得许多细胞疗法在主要医疗中心之外变得不切实际。它是通过标准静脉输液进行重复给药的，对于病情过重而不便轻松远行的患者群体而言，这个细节至关重要。
将治疗带到患者身处的地方
这正是本周宣布的消息旨在解决的问题。Resolution公司已与美国血液中心（Blood Centers of America, 简称BCA）——该国最大的血液供应网络——达成合作，以建立在社区环境中输送RTX001所需的底层基础设施，而不再要求患者涌向少数几个专门的移植中心。
CBA的网络在43个州的100多个地点拥有400多台血细胞分离机，以及能够处理先进细胞疗法所需的采集、处理和储存的洁净室和低温保存能力。
「RTX001在设计和制造上就刻意旨在解决历来限制细胞疗法在社区环境中应用的局限性，」Resolution Therapeutics公司首席执行官阿米尔·赫夫尼（Amir Hefni）表示，「我们与美国血液中心公司的合作将确保患者能够在他们信任的医生那里、在离家近的地方接受治疗。」
美国血液中心首席执行官比尔·布洛克（Bill Block）则围绕BCA现有的覆盖范围对此次合作进行了阐述。
「我们与Resolution Therapeutics的合作将依托我们成员全国性的患者血细胞分离采集足迹，以及他们的产品处理和储存能力，来支持参与医疗机构在那些原本可能无法获得此类护理的地区，用其高度创新的细胞疗法治疗终末期肝病，」他说道。
为什么「可及性」才是这里的真正长寿故事
人们很容易将此解读为一个简单的供应链公告，是在为未来的药物铺路，而非一项科学突破。然而，「可及性」恰恰是决定一种有前景的疗法是能够真正延长真实患者的健康年限，还是仅仅局限于主要学术医院附近少数人群的关键因素。一种能够显著提高非移植生存率的治疗方法，如果只能触及碰巧住在波士顿或爱丁堡附近的人，那就毫无意义。
在与美国食品药品监督管理局（FDA）进行新药临床试验申请（IND）前会议后，Resolution计划于2027年启动RTX001的关键性美国临床试验，该公司在此期间将继续敲定试验设计和临床试验点选择。
除了肝病之外，Resolution还在其他纤维化疾病（包括肺纤维化）中探索其巨噬细胞重编程平台，并正在开发该疗法的体内（in vivo）版本，未来某天甚至有望完全跳过细胞采集过程。
不过就目前而言，更直接的贡献或许也是最不引人注目的那一个：确保当再生疗法真正冲过终点线时，已经存在相应的基础设施，能够将其送达最需要的患者手中——无论他们住在哪里。
📎 来源：Longevity Technology