一项发表在《Molecular Therapy》上的突破性研究揭示，通过靶向肌肉的FGF21蛋白基因疗法，成功将老年雄性小鼠的中位寿命延长了20.5%（从28个月增至34个月），并且显著改善了多项健康指标。研究团队将FGF21基因通过腺相关病毒（AAV）递送到13个月大小鼠的腿部肌肉中，发现血清FGF21水平持续升高。接受治疗的小鼠不仅体重下降至年轻水平，饮食量却未改变，还表现出更好的葡萄糖耐受性、更强的体力以及认知能力的提升。此外，治疗组小鼠炎症标记物降低，线粒体功能改善，肝脏和肾脏的解毒能力增强，甚至心脏和肌肉的结构性损伤也得到逆转。这项研究不仅为代谢疾病的治疗提供了新思路，更重要的是，它展示了基因疗法在迟暮之年干预衰老、促进健康长寿的巨大潜力。该研究的主要作者法蒂玛·博世教授表示，这项基于FGF21的基因疗法有望成为一种促进健康老龄化的转化策略。
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