加速精准基因疗法临床转化:韩国RNA编辑公司Rznomics入驻礼来圣地亚哥创新中心

韩国RNA编辑企业Rznomics正式入驻礼来位于圣地亚哥的创新中心LGL,旨在加速其精准基因疗法管线的临床转化,深化双方在RNA药物研发领域的合作。

在生物医药房地产领域有着一套明确的层级划分,而圣地亚哥(San Diego)始终稳居金字塔尖。因此,当一家总部位于韩国城南(Seonmam)的RNA治疗药物公司在礼来(Eli Lilly)位于当地的最新创新前哨站租下一个工位时,我们自然要探究这种合作的实际价值究竟有多大,以及它究竟反映了这家公司的实力,还是展现了礼来对外部科学技术的渴望。

Rznomics公司(Rznomics Inc)宣布加入礼来门禁实验室(Lilly Gateway Labs, 简称LGL),这是这家制药巨头位于圣地亚哥的创新枢纽,旨在让生物科技公司与其科学家和高管并肩工作[1]。LGL隶属于礼来催化360(Lilly Catalyze360)旗下,该伞形架构还涵盖了礼来创投(Lilly Ventures)、礼来前沿研发(Lilly ExploR&D)以及礼来调谐实验室(Lilly TuneLab)。面对大型制药企业日益增长的压力——即与其在内部从零开始构建,不如从外部采购创新成果——礼来的这一系列举措正是对此交出的答卷。

这一安排为Rznomics提供了湿实验室空间,而更宝贵的或许是近水楼台的地理优势。与礼来的科学家身处同一栋大楼,往往能加速药物开发中那些虽不起眼却至关重要的环节:非正式的交流、更快的反馈循环,以及那些不会出现在新闻稿中、却能决定某个分子是否能获得二次审查机会的引荐。

Rznomics表示,此举将帮助其加速在涵盖200多个疾病靶点的基因数据库中推进候选药物的发现,同时该公司正致力于在美国建立临床基础设施、拓展合作伙伴关系并在美国本土招募研发人才。

这并非Rznomics与礼来第一次产生交集。双方早在2025年5月就签署了一项研究合作与许可协议,专注于开发一种新型RNA编辑疗法,因此这次入驻圣地亚哥与其说是初次约会,倒不如说更像是正式同居。同年12月,Rznomics在韩国科斯达克(KOSDAQ)交易所上市,为其注入了新的资本,并提升了与其雄心相匹配的公众形象。

Rznomics首席执行官李成욱(Seong-Wook Lee)表示:「加入圣地亚哥的礼来门禁实验室,是Rznomics专有RNA平台发展过程中的一个重要里程碑。我们旨在通过与全球生物医药生态系统开展积极合作,推进我们RNA治疗药物的开发与商业化。」

Rznomics的技术平台围绕反式剪接核酶(trans-splicing ribozymes)构建——这是一种工程化RNA分子,能够在细胞读取遗传信息的同时,实际上编辑有缺陷的遗传信息片段,用修复后的部分替换受损部分。与CRISPR的基因剪切剪刀相比,这是一种更为微妙的工具,其开发者认为,这种方法能够触及其他编辑方法难以精准攻克的疾病靶点。

该公司早期阶段的项目之一,是一种针对肝癌和脑癌中端粒酶活性(telomerase activity)的候选药物。端粒酶这种酶调控着细胞染色体保护端粒在每次分裂时的磨损程度。这是一个彻头彻尾的癌症项目,而非长寿疗法。

然而,端粒酶处于生物学中关于衰老的最古老争议的核心:无法妥善管理端粒酶的细胞,往往要么过早消亡,要么(如癌症的情况)拒绝死亡。能够以精准度调控这一开关的工具,正受到肿瘤学之外领域的密切关注,其中包括那些寻找在不引发失控性细胞生长的情况下减缓细胞衰老方法的科研人员。

对于一家仍在建立西方业务的临床阶段公司而言,地理位置就是战略。圣地亚哥是地球上少数几个能在步行五分钟内顺理成章地偶遇下一个投资者、下一个招聘员工和下一个合作伙伴的生物医药重镇之一。Rznomics正押注于这种地理近邻性能转化为研发速度,而在RNA治疗领域,速度就是货币。

这场押注能否得到回报,比起这则公告本身,更取决于Rznomics在一年后能交出怎样的答卷:向前推进的候选管线、不断拓宽的合作伙伴关系,以及——如果端粒酶相关研究取得进展——它将释放出更清晰的信号,表明精准RNA editing(RNA编辑)最终如何不仅在肿瘤学领域,还能在长寿科学(longevity science)领域赢得一席之地。

[1] https://www.rznomics.com/bbs/?so_table=promote_en&mode=VIEW&num=133&category=&findType=&findWord=&sort1=&sort2=&page=1

📎 来源:Longevity Technology

分享这篇前沿资讯:

Facebook
Twitter

Still hungry? Here’s more