细胞疗法成抗衰新宠:生物技术公司竞相让基因编辑细胞变身“长寿工厂”

衰老领域的生物科技公司正竞相开发细胞疗法,将衰老科学转化为可行的治疗方案。其中,Avaí Bio公司与Klothonova合作,利用基因编辑细胞制造植入体,持续在体内生产可逆转衰老的α-Klotho蛋白,以应对该蛋白随年龄下降导致的心血管和认知问题。该技术将基因编辑细胞通过微胶囊植入体内,使其像“长寿工厂”持续产生抗衰蛋白,有望替代传统口服药物。这一进展让投资人看到长寿不仅是概念,更有望成为可触及的医疗产品,标志着抗衰干预正从理念走向更具体的临床应用。

从封装细胞疗法到基因驱动的突破,新一波生物技术正瞄准衰老生物学。

心脏病、糖尿病、阿尔茨海默病——每一种都被视为独立的战役。与此同时,衰老却被置于次要地位,人们接受它的存在,但并未真正重视它,然而这种观点正逐渐显得过时。新一代生物技术公司提出了一个不同的问题:如果衰老本身就是根本问题呢?

这种转变正在吸引大量资金。2025年,长寿生物技术市场价值98.6亿美元,预计到2034年将达到近297亿美元[ 1 ]。投资者开始相信衰老是可以治疗的,而不仅仅是忍受的。而且,越来越多的人选择使用活细胞,而不是药物。

其中一种比较不寻常的方法来自位于维尔纽斯的Avaí Bio,这是一家市值很小的生物技术公司,它试图做一件看似简单却又容易出错的事情:恢复人体已经产生但随着时间推移而流失的一种蛋白质。

这种蛋白质叫做α-Klotho。你可以把它想象成一种系统性调节因子。随着年龄增长,它的水平会下降,从而导致各种风险增加,从心血管疾病到认知能力下降。

Avaí Bio 没有采用传统的药物方式(需要持续给药且仍难以保持稳定),而是与新加坡生物技术公司Austrianova通过合资企业 Klothonova 合作,在体内持续生产 α-Klotho。

接下来就更有意思了。他们利用基因改造细胞——本质上是经过重新编程,使其像微型工厂一样运作——并将它们置于保护性胶囊中。这些胶囊足够小,可以留在体内,但其设计目的是为了保护细胞免受免疫攻击。

你可以把它想象成在身体内部安装了一个长期、自我维持的“蛋白质生成器”。这样一来,你无需每天服用某种物质,你的身体就能依靠这个系统持续产生它。

Austrianova 首席执行官 Brian Salmons 表示:“我们期待在这个享有盛誉的论坛上分享 Klothonova 在利用封装细胞生产 α-Klotho 方面的最新进展数据。”

该公司计划在今年 9 月举行的第二届 Klotho 年度大会上公布新的数据。出席此次大会的科学家包括黑尾诚博士,他是第一个发现 Klotho 基因并帮助将其确立为长寿目标的科学家。

那么,为什么这种蛋白质在衰老研究中屡屡出现呢?Klotho蛋白已经成为长寿科学领域的一个常客,并非因为它具有某种惊人的功能,而是因为它同时影响着许多系统。

在动物模型中,较高水平的这种物质与更长的寿命和更好的整体机能相关。当这种物质缺乏时,衰老迹象会加速出现:血管损伤、骨质流失和认知能力下降。正是这种广泛的作用机制使其引人注目。衰老并非单一途径,因此作用广泛甚至间接的疗法正受到关注。然而,将这些疗法应用于人体却困难重重。蛋白质会分解,递送过程也颇具挑战性,其作用机制更是复杂多样。

这就是为什么像封装细胞这样的方法越来越受欢迎,成为解决“如何让它长期保持有效?”问题的途径。

整个行业普遍存在的趋势

从更宏观的角度来看,Avaí Bio 的战略似乎符合某种模式。总部位于加州的Lineage Cell Therapeutics 公司正在研发可扩展的糖尿病细胞平台,以解决该领域最大的瓶颈之一:如何生产足够的治疗性细胞,从而使治疗能够大规模实施。

与此同时,总部位于美国的生物技术公司Ocugen正采取基因疗法策略。其最新数据显示,在一种与年龄相关的黄斑变性病例中,病灶生长减少了46%,这对于通常病情会不断进展的黄斑变性患者来说,是一个意义重大的信号。

全球生物制药公司Vertex Pharmaceuticals在干细胞疗法治疗1型糖尿病方面取得了进一步进展。早期数据显示,大多数患者能够减少甚至停止使用胰岛素,这一结果预示着该疗法不仅能控制病情,还能实现功能性逆转。

此外,总部位于佛罗里达州的再生医学生物技术公司Longeveron也致力于解决衰弱问题——衰弱是衰老过程中最不引人注目但却最显著的特征之一。该公司研发的干细胞疗法在九个月后显示出患者身体状况的改善,这揭示了长寿科学常常忽略的一个方面:力量、行动能力和韧性。

代谢是连接这些研究工作的另一条线索。Avaí Bio 的第二个项目 Insulinova 专注于糖尿病——不仅将其视为一种疾病,更将其视为衰老的驱动因素。代谢健康状况不佳会加速器官损伤,并随着时间的推移而加剧。

这提醒我们,长寿的关键在于减缓损伤的累积,而代谢功能障碍是损伤累积最快的途径之一。从这个意义上讲,治疗糖尿病也是在延缓衰老。两者之间的界限正变得越来越模糊。

从承诺到更实际的成果

现在还处于早期阶段。许多此类项目仍在临床试验阶段,生物技术发展史上不乏看似前景光明却最终被现实击垮的案例。然而,如今的情况似乎有所不同。该领域不再围绕衰老问题打转,而是直接投身其中,并掌握了十年前还不存在的工具:可进行基因工程改造的细胞、可进行基因编辑的基因以及可按需生产的蛋白质。

如果这些基于细胞的方法能够实现哪怕一部分承诺,那么长寿就会开始像是一个产品类别,而不仅仅是一个概念。

🔗 https://longevity.technology/news/biotechs-race-to-turn-aging-science-into-cell-based-therapies/

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