Mighty Therapeutics与华盛顿大学将利用elamipretide的初步试验数据，为老年人群设计一项规模更大的临床试验。
本文是剖析总奖金高达1.01亿美元的「XPRIZE健康寿命（XPRIZE Healthspan）」竞赛第二阶段获奖团队系列报道的第十篇。在该系列中，Longevity.Technology将探讨每个团队研究方法背后的科学原理、支持这些方法的试验数据，以及阻碍他们迈向竞赛最终阶段的挑战。
2025年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mighty Therapeutics公司的首个商业化疗法。这是首个获批治疗巴思综合征（Barth syndrome）的疗法，据该公司介绍，这也是首个直接靶向线粒体的FDA获批疗法。今年8月，Mighty出现在了一个非常不同的领域。
今年8月，该公司宣布由大卫·马尔西内克博士（Dr David Marcinek）领导的Mighty与华盛顿大学（University of Washington，简称UW）的联合团队，在总奖金1.01亿美元的「XPRIZE健康寿命」竞赛中被评为第二阶段获奖团队。这是获得100万美元奖金并晋级最后阶段的十个团队之一。
该奖项基于一项针对老年人使用elamipretide的初步研究。Elamipretide是Mighty公司首创的、针对细胞内微小发电厂——线粒体的多肽药物。它与心磷脂（一种对线粒体结构至关重要的脂质）结合，以改善线粒体的构建和功能。从理论上讲，这有助于保持细胞产生能量的能力。
该公司表示，elamipretide目前正处于针对罕见病和年龄相关疾病的后期开发阶段。其中之一便是干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD），这也是老年人失明的主要原因。
我们尚未得知的信息
Mighty在本次公告中并未分享初步研究结果。官方没有透露有多少老年人参与、研究持续了多长时间，也没有说明研究显示了什么。新闻稿仅表示，这些数据将为更大规模的对照试验设计提供参考。马尔西内克本人将其称为「可行性数据」，这是一个谦逊的词，可能也很诚实。
他是华盛顿大学医学院（UW School of Medicine）放射学教授，也是华盛顿大学健康衰老与长寿研究所（UW Healthy Aging and Longevity Research Institute）的联席主任。
他表示：「有了这些可行性数据在手，我们现在可以推进设计一项黄金标准、随机、双盲、安慰剂对照的研究，以测试通过elamipretide靶向线粒体是否能通过改善老年人的肌肉、认知和免疫功能来促进健康长寿。」
代表公司发言的布朗（Brown）很乐意将该奖项解读为一种信任票。他表示：「来自『XPRIZE健康寿命』的这一认可肯定了我们自早期研究以来一直坚信的观点：靶向线粒体能量代谢是我们医学拥有的最强大杠杆之一。」这一阶段的奖项是对计划和早期数据的奖励，真正的考验还在前方。
马尔西内克从学术角度阐述了同样的观点。他表示：「我们先前的研究支持这样一种观点，即线粒体是衰老分子驱动因素与导致生活质量下降的年龄相关病理之间的关键纽带。」
作为十个第二阶段获奖团队之一，该团队现在进入了「XPRIZE健康寿命」竞赛的最后阶段。入围者必须在持续至2029年的严谨、安慰剂对照临床试验中测试他们的干预措施。2030年，评审团可能会向成功改善老年人肌肉、认知和免疫功能的干预团队颁发高达8100万美元的奖金。「可能」和「高达」这两个词在该句中发挥着重要作用，因为没有任何保证能让人领走全额奖金。
能量、衰老及其他研发管线
Mighty的押注是，细胞内的能量产生是一系列疾病的根源。该公司首席科学官大卫·A·布朗博士（Dr David A Brown）表示：「无论它在生命早期表现为罕见遗传病，还是在几十年后作为衰老的一个标志出现，线粒体功能障碍都是各种病理机制的核心驱动力。」
作为一家线粒体公司的首席科学家，他有充分的理由青睐这一理论，但其逻辑很容易理解。消耗大量能量的组织（如肌肉、大脑和免疫细胞）正是你预期会最先感受到能量短缺的部位，而这恰好是XPRIZE希望看到得到改善的三个领域。
该公司通过其全资子公司斯特尔斯生物治疗公司（Stealth BioTherapeutics, Inc.）运营。除了正在开发用于治疗巴思综合征和DNA聚合酶γ相关线粒体疾病的elamipretide之外，它还在推进用于眼科和神经系统疾病的下一代临床候选药物bevemipretide，以及用于罕见线粒体疾病的临床前资产SBT-255和SBT-589。
许多长寿构想从未走出实验室。而这一构想背后有一项初步研究支持、一家在罕见病领域获得监管批准的公司，以及一项即将开展的明确试验。它同样面临着常规风险，即初步研究规模较小，更大规模的试验可能会打破早期的期望。保护细胞的能量供应是否有助于老年身体更好地运作，几年后就会见分晓。
📎 来源：Longevity Technology