罗纳治疗公司（Rona Therapeutics）向罗氏（Roche）授予了一款靶向ALK7沉默候选药物的全球权益，未来可能产生高达10.6亿美元的里程碑付款。
内脏脂肪是深层脂肪，也就是包裹在腹部器官周围的脂肪，而总部位于圣巴巴拉的一家小型RNA公司刚刚将一款针对该脂肪的药物权益交给了罗氏。
罗纳治疗公司（Rona Therapeutics）于10月13日宣布了这项全球独家许可协议。该候选药物是一种研究性RNAi疗法（RNA干扰，即一种关闭基因表达的方法），旨在靶向一种名为ALK7的蛋白质。它依托于罗纳（Rona）自有肝外递送平台，该平台专为将RNA药物输送至肝脏以外的组织而设计。罗氏（在SIX交易所上市，代码为RO、ROGS；在OTCQX交易所上市，代码为RHHBY）将接手后续开发[1]。
为什么选择脂肪细胞
ALK7主要在脂肪组织中产生，它属于转化生长因子-beta受体超家族（transforming growth factor-beta receptor superfamily）。根据罗纳（Rona）的说法，其信号传导有助于调节脂肪细胞如何储存脂质、分解脂质以及处理能量。其背后的基因被称为ACVR1C。人类遗传学研究将较低的ALK7活性与更好的脂肪分布和更健康的代谢指标联系起来，这一发现正是该靶点备受关注的主要原因。其核心诉求是，通过沉默该基因可以缩小内脏脂肪和其他异位脂肪，同时不损伤瘦体重。
目前在肥胖症讨论中占主导地位的GLP-1类药物，主要通过中枢神经系统来调节食欲和能量摄入。而沉默ALK7则将直接作用于脂肪组织。罗纳（Rona）表示，这使其可以独立使用，也可以与现有疗法联合使用，并将这种方法描述为对基于肠促胰素（incretin）疗法的潜在补充。所有这些目前都还只是潜力。新闻稿中并未分享任何人体数据。
关于资金数额
罗纳（Rona）可以获得高达1亿美元的首付款和近期里程碑付款，并且有资格获得高达10.6亿美元的进一步开发、监管和商业里程碑付款，外加全球净销售额的分级特许权使用费。这类里程碑总额只有在药物克服每一道关卡时才会支付，因此10.6亿美元是一个上限，罗纳（Rona）最终能拿到多少取决于科学研究的进展情况。
罗纳治疗公司（Rona Therapeutics）首席执行官兼创始人史蒂拉·施（Stella Shi）表示：「肥胖是一种复杂的慢性疾病，在寻求能够改善减重质量和持久性的新机制方面，存在着巨大的未被满足的医疗需求。ALK7是一个引人注目的肥胖和代谢疾病靶点，具有直接干预脂肪组织生物学的潜力。」
罗氏企业业务发展负责人鲍里斯·L·扎伊特拉（Boris L Zaïtra）表示：「我们很高兴能与罗纳治疗公司（Rona Therapeutics）合作，这将互补我们强大的心血管、肾脏及代谢（CVRM）研发管线，并巩固我们致力于提供下一代代谢疗法的承诺。」
罗纳（Rona）自称为一家致力于心血管代谢、肥胖和退行性疾病研究的RNAi公司。该公司成立于2021年，并表示已将多个项目推进到全球开发阶段，同时归功于其在肝外递送、多价连接和新型寡核苷酸化学方面的平台优势。该公司还表示，其背后得到了全球蓝筹医疗保健投资者的支持，不过新闻稿中并未透露具体名称。
长寿在其中扮演什么角色？过多的内脏脂肪频频出现在关于身体随年龄衰退原因的讨论中，而一种能够在不消耗肌肉的情况下减少内脏脂肪的药物，无疑会引起该领域人士的极大兴趣。目前这只是一种愿望。没有人说明过ALK7沉默剂在人体内的表现如何，或者它究竟能减掉多少脂肪，且新闻稿也没有提供得出这一结果的时间表。
📎 来源：Longevity Technology