随着Denali Therapeutics公司阿尔茨海默病研发管线的推进，加之通过出售优先审评券获得1.95亿美元现金，其核心脑部靶向药物AVLAYAH在上市首个季度斩获360万美元营收。
总部位于加利福尼亚州的Denali Therapeutics公司（Denali Therapeutics）公布了其转型为商业化阶段企业后的首个季度财报。在登陆美国市场的首个完整季度（2026年第二季度），其旗舰产品AVLAYAH（tividenofusp alfa-eknm）实现了360万美元的净产品销售额 [1]。
AVLAYAH用于治疗罕见遗传病亨特综合征（Hunter syndrome，即MPS II）的神经系统临床表现。该药于今年3月获得加速批准，成为首款利用Denali公司“酶转运载体”（Enzyme TransportVehicle, ETV）技术成功穿透血脑屏障并获批FDA上市的药物。
从数据来看，对于一家在同三个月内亏损1.276亿美元的公司而言，360万美元只是个小数目，但Denali高管表示，潜在的发展趋势令人鼓舞。公司预计AVLAYAH在第三季度的销售额将达到1000万至1200万美元，约为上一季度的三倍，并表示市场对该疗法的初始治疗意愿已超出公司内部预期。目前，通过上线发布会和实地推广，已覆盖约80%诊治符合条件MPS II患者的医疗机构。
获批不等于可及
对于罕见病药物的上市而言，支付方的相关数据可能比单纯的销售额更具指导意义，因为监管部门的批准并不意味着患者能够自动获得或负担得起这种疗法。
目前公布的商业医保政策已覆盖美国超过50%的医保人口，且已有14个州的医疗补助计划（Medicaid programmes）将AVLAYAH纳入报销范围。对于一款新获批的罕见病疗法而言，这一进展速度相当快，但这也意味着大约一半的潜在商业市场尚未正式确立报销政策——Denali必须跨越这一鸿沟，才能使销售额达到市场普遍预期。
一项名为COMPASS的全球性2/3期临床试验正在与产品上市同步推进，旨在生成确证性证据、支持将美国药品说明书适应症扩展至成年患者，并为未来在美国以外地区的监管申报奠定基础。
截至本季度末，Denali账上的现金、现金等价物及有价证券总额约为9.4亿美元。7月份（即本季度结束后），该公司通过出售因AVLAYAH获批而获得的“优先审评券”（Priority Review Voucher）获得了1.95亿美元的总收益。生物技术公司正越来越频繁地利用这种机制，在无需等待特许权使用费或里程碑付款的情况下，实现罕见儿科疾病资格认定的商业价值。
按备考基准计算，这使得Denali的现金储备超过了11亿美元，从而延长了其资金的消耗周期。相比之下，本季度的研发支出高达970万美元，依然远远超出商业收入。
研发管线依然以血脑屏障突破为核心
除AVLAYAH外，Denali在本季度还将另外两项基于“转运载体”（TransportVehicle）技术的项目推进到了临床开发阶段，这两个项目均针对阿尔茨海默病：DNL628（一种针对MAPT基因的反义寡核苷酸）和DNL921（一种旨在靶向淀粉样蛋白斑块的抗体）。这两个项目的初步数据预计将于2027年公布。
该公司还推迟了DNL593的预期数据披露时间。DNL593是一项针对FTD-GRN的颗粒蛋白前体替代疗法，此前与武田制药（Takeda）合作开发，后者现已退出合作。推迟旨在留出更多时间来观察生物标志物的变化；武田制药于4月出于与该数据无关的战略原因退出了合作。
并非所有项目都在向前推进。5月份，由于药物在2b期LUMA研究中未能达到主要和次要终点，Denali与渤健（Biogen）终止了针对特发性帕金森病的LRRK2抑制剂DNL151项目的合作。Denali目前正独立在一个携带致病性LRRK2变异的遗传学定义帕金森病患者亚群中继续测试该分子，相关数据预计将在2027年上半年公布——这也提醒人们，即便拥有经过验证的药物递送平台，也无法完全保证药物一旦进入脑内就必然有效。
[1] https://investors.denalitherapeutics.com/news-releases/news-release-details/denali-therapeutics-reports-second-quarter-2026-financial
📎 来源：Longevity Technology