AIR-001 的 1 期研究开始，该药物针对的是一种会悄无声息地损害肺部和肝脏的遗传疾病。
“RNA编辑技术有望为患有AATD等遗传性疾病的患者带来功能性治愈，”AIRNA首席医疗官Jacob S Elkins博士表示。“令人鼓舞的临床前数据显示，AIR-001有望提高功能性AAT水平，从而改善AATD引起的肺部和肝脏症状，且给药方式可逆、可重复。我们很高兴能将这一势头延续到RepAIR1全球临床研究中，并开始将这些发现转化为对患者有意义的治疗效果。”
在基因编辑领域，永久性基因编辑的承诺往往占据主导地位，而AIRNA则采取了不同的立场。这种立场在某些方面显得更为谨慎，但也更具适应性。由于AIR-001编辑的是RNA而非DNA，其效果并非永久性的。治疗方案可以根据需要进行调整，必要时可以重复治疗，甚至完全停止。换句话说，它更像是一种可控的疗法，而非一次性的基因赌博。
这种灵活性至关重要，不仅关乎安全，也关乎我们如何看待慢性病的治疗。生物学并非一成不变，它会随着年龄、环境和疾病进展而变化。一种能够与患者共同发展的疗法，最终可能更符合人体实际的运作方式。
这项名为 RepAIR1 的试验旨在回答最基本但至关重要的问题：它是否安全，以及它在人体内会起到什么作用？
预计将有约54名患有特定类型AATD（PiZZ基因型）的患者参与这项研究。该研究已在澳大利亚和英国开始招募患者，并计划扩展到11个国家的约20个研究中心。如此规模既反映了该疾病的罕见性，也体现了对其进行深入研究所需的全球性努力。
监管机构也对此高度关注。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AIR-001孤儿药资格认定，旨在支持罕见病治疗药物的研发。这并非官方认可，但确实表明该领域存在迫切需求，且值得加快推进。
人们很容易将此视为生物技术领域的又一个里程碑。众多研发管线中又多了一项I期临床试验，但这忽略了更深层次的意义。长寿科学正日益朝着精准化方向发展。RNA编辑技术恰好契合了这一理念。与等待肺功能衰竭或肝损伤累积不同，AIR-001等疗法旨在分子水平上纠正失衡，防患于未然，避免发展成不可逆转的疾病。
虽然AATD是一种罕见病，但其背后的机制却并非如此。许多与年龄相关的疾病，从神经退行性疾病到代谢紊乱，其本质都是生物指令错误的问题。如果我们能够安全有效地编辑这些指令，其意义将远远超出单一疾病的范畴。
并不能保证这种方法一定有效。大多数早期疗法都无法保证成功。I期临床试验的首要目标是安全性，而且未来的路还很长。尽管如此，首次人体给药始终是一个重要的转折点。它标志着研究成果离开实验室的受控环境，进入到真实人体生物学不可预测的环境中。
AIRNA正在测试的是一种药物和一种理念。这种理念不再把人体看作一台需要修补的机器，而是把它看作一个可以随着时间推移不断微调指令的系统。
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