勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）将其在肾病领域的合作伙伴关系扩展至心血管靶点，该交易金额可能超过2.5亿美元。
有些人似乎在基因上拥有好运气。他们在其他人无法幸免的情况下保持健康，药物研发人员长期以来一直想知道他们的DNA究竟在告诉我们什么。Variant Bio正是围绕这一问题建立了一家公司，而勃林格殷格翰最近再次加码了这一领域[1]。
这两家公司宣布扩大一项多年的研究合作与许可协议。他们之前在肾病领域的工作现在将延伸至心血管疾病，利用Variant Bio基于人工智能的Inference平台来寻找和验证新的药物靶点。总部位于西雅图的Variant Bio有资格获得额外的首付款以及许可和里程碑付款，交易总额可能超过2.5亿美元。新闻稿并未透露首付款的具体金额。
为什么肾脏和心脏总是密不可分
两家公司将心血管疾病和肾脏疾病描述为紧密相连，两者共同构成了全球最大的健康挑战之一。在此基础上扩大合作是一个明智的选择，将其延伸到这些领域是自然而然的下一步。
勃林格殷格翰心血管-肾脏-代谢疾病研究全球负责人索伦·图林（Søren Tullin）表示：「我们与Variant Bio的合作展示了将人类基因组学和先进分析技术与深厚的疾病专业知识相结合的潜力。通过扩大合作，我们旨在识别得到基因支持的靶点，为心血管疾病患者开辟通往同类首创（first-in-class）治疗的新途径。」
图林提到的「基因支持的靶点」蕴含着其中的逻辑。与单纯依靠直觉相比，有真实人类基因组学证据支持的药物靶点为研发项目提供了一个更坚实的起点，至少在原则上是如此。药物开发是一个缓慢且常常以失败告终的过程，因此任何能够在早期提高胜率的举措都价值连城。
该平台的功能
Variant Bio的Inference platform平台融合了大型语言模型、机器学习和统计遗传学，以筛选数千亿个数据点。其核心在于速度。它的目标是将从基因关联（基因组中与健康特征相关的位点）到得到验证的治疗假设的这一漫长旅程，压缩到传统方法所需时间的一小部分。你可以把它想象成一个极快的过滤器，用来决定哪些基因线索值得实验室给予关注。
其背后的数据来自对全球多样化人群的研究。Variant Bio的方法是研究具有特殊健康相关特征的人群的基因，并寻找具有不寻常基因架构和异常表型（表型即观察到的特征）的社区。
首席执行官安德鲁·法纳姆（Andrew Farnum）认为这赋予了公司竞争优势。
他表示：「我们的Inference platform平台正是为此而建，旨在以过去根本不可能实现的速度和规模，将人类基因多样性的丰富宝藏转化为可操作的药物靶点。我们的全球合作伙伴关系使我们能够访问其他AI平台所没有的海量数据集，使我们能够发现那些它们根本无法找到的、具有强大人类基因证据的靶点。」
对于公司负责人来说这是一个很大胆的说法，而新闻稿并未提供支持这一说法的独立证据。同样值得注意的是其中缺失的内容。没有命名具体的靶点，也没有描述来自这项工作的任何药物正处于临床阶段。这样的交易是对一个研发流程的押注，而头条新闻中的金额只有在达成随后的里程碑时才能真正兑现。
第二个细节很容易被忽略。这些基因线索来自真实的社区，Variant Bio表示其在2020年启动了一项惠益分享计划，承诺提供能够直接造福其合作伙伴社区的实际利益。新闻稿并未详细说明这些利益具体包含什么。随着AI驱动的药物研发越来越依赖全球的基因数据，这些价值将如何被分享可能会引发更多而非更少的问题。
长寿研究的契合点
长寿研究一直对异常人群（即那些以异常少见疾病的状态进入老年的人群）情有独钟。了解他们为何受到保护，是通往能够保护所有其他人的疗法的最直接途径之一。心脏和肾脏问题是缩短健康寿命（healthspan）最多的疾病之一，因此寻找有真实人类基因支持（而非猜测）的药物靶点非常切合主题。我们还得拭目以待这种方法最终能否产出药物。但这是一个明确的信号，表明大型制药公司正在将资金投入到「我们当中最健康的人掌握着值得挖掘的线索」这一理念中。
📎 来源：Longevity Technology