腰椎退变有救了?智能水凝胶靶向基因编辑实现精准抗衰

科学家开发了一种能感知酸性和氧化微环境的智能水凝胶,通过递送CRISPR-Cas9和抑制剂,有效恢复细胞自噬并保护大鼠椎间盘结构。这项技术为腰椎退行性疾病提供了全新的局部靶向治疗方案。

这项研究开发了一种pH与活性氧(ROS)双重响应的智能水凝胶(SmartGel),用于在腰椎间盘退变(IVDD)局部递送CRISPR-Cas9基因编辑工具并抑制TRPV4。在髓核细胞中,该凝胶能降低ROS积聚、恢复线粒体功能,并调节细胞自噬。在大鼠模型中,该系统成功保持了椎间盘结构、改善水合状态并维持细胞外基质平衡。单细胞测序和蛋白质组学进一步证实其通过调节钙离子和自噬通路发挥抗衰老作用,有望成为治疗腰椎退变的突破性局部疗法。

📎 来源:Materials today. Bio | 查看原文

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