联合疗法公司（United Therapeutics）将在大约40名患有慢性阻塞性肺疾病相关肺动脉高压的患者中，对曲前列尼尔软雾吸入器（treprostinil SMI）进行测试。
每天四次，每次吸入一口。这就是联合疗法公司（United Therapeutics）为其曲前列尼尔软雾吸入器（treprostinil SMI）制定的给药方案。这是一款手持式软雾吸入器，该公司目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验批准，用于在慢性阻塞性肺疾病相关肺动脉高压（PH-COPD）人群中进行测试。美国食品药品监督管理局（FDA）是通过该公司的研究性新药申请批准这一临床试验的[1]。
该试验被称为SUMMIT研究，在深入了解它之前，这种疾病确实需要做个详细介绍，因为大多数人甚至都没听说过它。
慢阻肺（COPD）是一组严重且呈进行性发展的肺部疾病，目前尚无治愈方法。联合疗法公司（United Therapeutics）指出，它是美国的第五大死因。肺动脉高压（PH）是指肺部动脉血压升高。它是慢阻肺的一种常见并发症，据该公司称，这会导致更差的预后以及更高的死亡风险。
难点在于发现它。肺动脉高压（PH）的症状很难与慢阻肺（COPD）的症状区分开来，而能够确诊的右心导管检查并不推荐用于病情稳定的慢阻肺患者。因此，肺动脉高压（PH）往往得不到诊断。联合疗法公司（United Therapeutics）估计，美国有40万至80万人患有慢阻肺相关肺动脉高压（PH-COPD），考虑到它受到的关注度如此之低，这个患者群体其实比大多数人猜测的要大得多。
「慢阻肺相关肺动脉高压（PH-COPD）是一种严重的、危及生命的疾病，目前尚无获批的治疗方法。我们相信，通过软雾吸入器递送的吸入用曲前列尼尔，可以通过直接靶向肺血管系统，让经过严格筛选的SUMMIT慢阻肺相关肺动脉高压（PH-COPD）患者群体受益，」联合疗法公司（United Therapeutics）制药与异种移植开发负责人利·彼得森博士（Dr Leigh Peterson）表示。「我们希望曲前列尼尔软雾吸入器（treprostinil SMI）能为这些值得拥有能够满足其巨大未满足需求的治疗选择的慢阻肺相关肺动脉高压（PH-COPD）患者带来显着的益处，并减轻他们的疾病负担。」
这是一项为期16周、涉及约40名患者的2期双盲研究。其主要任务是检查安全性和耐受性。运动耐量以及在心力衰竭中非常重要的一种名为NT-proBNP的血液标志物则作为次要终点。完成研究的人员可以进入开放标签扩展研究，以追踪长期的安全性、耐受性和疗效。
在这里，给药装置与药物本身同样重要。慢阻肺（COPD）患者可能容易因吸入疗法而引起咳嗽和支气管痉挛，该公司希望软雾对他们来说会更温和。每个单剂量药筒的设计可持续长达两周，并且可以在室温下存放。在这项研究中，它将提供多种剂量强度，以便医生随着时间的推移向上调整剂量，并最终确定长期的维持剂量。
该公司董事长兼首席执行官玛蒂娜·罗斯布拉特博士（Dr Martine Rothblatt）对这一进展对公司的意义表现得非常乐观。
「我相信这一进展将为联合疗法公司（United Therapeutics）带来呈指数级增长的拐点。我们估计，慢阻肺相关肺动脉高压（PH-COPD）影响的患者数量可能是我们目前所有已获批疗法所治疗的疾病患者数量的五到十倍。在SUMMIT项目成功完成并获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，我们预计联合疗法公司（United Therapeutics）将成为一家比今天大好几倍的公司，」她说道。
这是该公司对自身未来的描述，该新闻稿本身也将其列为前瞻性陈述之一。曲前列尼尔软雾吸入器（treprostinil SMI）目前仍处于研究阶段，尚未在任何司法管辖区获得任何适应症的批准。一项针对约40名患者、为期16周、以安全性为首要目标的研究，可以证明该吸入器是否具有耐受性，但无法证明该药物是否真的有效。如果SUMMIT研究进展顺利，预计3期注册研究将于2028年启动，因此任何确切的答案还需要几年时间才能揭晓。该公司还将目光投向了肺动脉高压、与间质性肺病相关的肺动脉高压、特发性肺纤维化以及进行性肺纤维化。
肺部在长寿叙事中被遗忘了
长寿讨论通常围绕大脑、心脏和新陈代谢展开受关注。呼吸受到的关注要少得多，尽管随着岁月的流逝，一个人的肺活量与他们能保持多高的活跃度息息相关。运动耐量是SUMMIT研究将要测量的指标之一，在实际应用中，它代表着一个人还能完成多少日常生活的活动。
还有一个较少被提及的方面。如果肺动脉高压（PH）真的隐藏在成百上千万人慢阻肺（COPD）的身后，那么诊断差距可能和药物本身一样是一个重大议题。该公司表示，我们需要更早的诊断以及更好的方法来识别面临严重肺动脉高压（PH）风险的慢阻肺（COPD）患者，而且即使这款特定的吸入器未能达到预期，这种需求也不会消失。
📎 来源：Longevity Technology