德国生物技术公司MODAG因将获得CE认证的诊断工具与靶向相同蛋白质的候选药物进行组合开发而赢得殊荣。
世界制药原料米兰展（CPHI Milan）的评审团打破了一项惯例。在过去的连续三年里，原料药开发与创新奖（API Development and Innovation award）一直颁给采用全新生产工艺的制造商。而在10月6日，该奖项颁给了一家总部位于德国的小型公司，该公司开发了一种检测试剂盒与一个候选药物，并希望将两者结合使用。
总部位于德国文德尔斯海姆（Wendelsheim）的私营生物技术公司MODAG GmbH击败了瑞士合同开发制造组织（CDMO）龙沙（Lonza）、美国原料药制造商康博龙（Cambrex）以及富士胶片生物技术公司（FUJIFILM Biotechnologies），摘得桂冠。由约25位独立行业专家组成的评审团从15个类别的数百份参评项目中挑选出了获奖者 [1]。
这两款产品拥有共同的靶标。α-突触核蛋白（Alpha-synuclein）是一种在帕金森病及相关疾病中发生异常聚集的蛋白质。MODAG的检测试剂盒PD DETECT于2026年3月上市，该公司称其为全球首款获得CE认证、能够检测脑脊液中病理性α-突触核蛋白聚集体的试剂盒。该公司表示，帕金森病的诊断以往主要依赖临床症状，因此这种能够直接检测蛋白质本身的测试带来了全新的突破。
该药物是emrusolmin，MODAG表示这是一种小分子药物，能够选择性地与病理性α-突触核蛋白寡聚体（即该蛋白质的小型聚集体）结合。梯瓦（Teva）目前正在对多系统萎缩（MSA，一种罕见且致命的类帕金森病）患者开展该药物的2期临床试验。美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年授予该项目孤儿药资格认定（Orphan Drug designation），同时它还获得了快速通道认定（Fast Track designation）。
往届获奖者回顾
据该公司透露，前三届的获奖者分别是：2023年属于康博龙集团旗下的骁龙化学（Snapdragon Chemistry）；2024年属于龙沙（Lonza）；2025年属于康登制药（CordenPharma）。MODAG表示，它是这一连续获奖周期中首家自主开发候选药物并将其与自有诊断工具进行配对的获奖企业。
首席执行官托尔斯泰·马蒂亚斯博士（Dr Torsten Matthias）表示：「只有在我们预先知道谁真正患有该疾病的情况下，才能对帕金森病药物进行准确的测试。这就是为什么我们从一开始就将诊断与治疗共同开发。我很高兴CPHI精准认可了这种组合。这个奖项属于我们的团队，以及我们在梯瓦（Teva）和迈克尔·J·福克斯基金会（Michael J Fox Foundation）的合作伙伴。」
奖项只是一种鼓励，不能与临床数据混淆。此次公告并未公布emrusolmin的任何试验结果，针对多系统萎缩（MSA）的临床试验目前仍在进行中。文中的任何内容均未表明该检测试剂或药物能够改变患者的转归。
尽管如此，马蒂亚斯指出了一个现实的难题。脑部疾病临床试验有着漫长的艰难历程，原因之一在于入组患者并不完全存在相同的潜在问题。如果在患者入组前能够确认其靶标病理特征，试验组就会更加纯粹。MODAG表示，非常乐意探讨这对临床试验意味着什么。
马蒂亚斯拥有生物化学博士学位，并于2013年作为首位投资者共同创立了MODAG。在此之前，他在文德尔斯海姆建立了一家拥有300多名员工的诊断公司AESKU.GROUP。MODAG表示，公司依托了慕尼黑大学（LMU Munich）和哥廷根马克斯·普朗克研究所（Max Planck Institute in Göttingen）约20年的研究成果，并且迈克尔·J·福克斯基金会（Michael J. Fox Foundation）自2014年起已对其进行了超过700万美元的资助。
长寿医学（Longevity medicine）多年来一直主张在症状全面显现之前捕捉疾病。帕金森病对这一理念构成了严峻考验，因为通常的诊断都是在症状出现之后才进行的。能够更早发现该蛋白质的检测方法，与针对同一蛋白质的药物相结合，正是早期干预愿景的一种体现。这一愿景能否实现，取决于尚未出炉的临床试验结果。
📎 来源：Longevity Technology