椎间盘退变是导致慢性下腰痛的主因，目前缺乏根治手段。持续且局部的RNA干扰（RNAi）疗法极具潜力，但面临局部存留差和递送毒性的瓶颈。研究人员开发了生物可降解的阳离子明胶纳米球（cGNS）缓释平台，用来递送针对mTORC1复合物关键成分RPTOR的小干扰RNA。相比传统脂质体转染，cGNS实现了更持久的细胞内RNA滞留且毒性更低，能长期抑制RPTOR表达，激活细胞自噬，并抑制细胞凋亡、衰老及基质分解。动物实验表明，注射该纳米RNAi制剂不仅能维持椎间盘组织形态与基质完整性，还能在预防和创伤后修复场景中发挥显著保护作用。这种靶向mTORC1的长效缓释RNAi策略，为退行性椎间盘疾病带来了突破性的治疗希望。
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