Laromestrocel 具有多种作用机制,可能靶向炎症衰老、血管功能障碍和骨骼肌功能异常,所有这些都与衰弱的发生发展有关。“我们一直在努力开发一种治疗原理,即体外扩增的间充质干细胞可以安全地用作同种异体制剂,从而实现即用型应用,”该疗法的研发公司 Longeveron 的通讯作者兼首席科学官 Joshua Hare 解释道。“基于先前在心脏功能障碍试验中的发现,我们提出了这样的假设:这种细胞疗法可以改善老年衰弱患者的活动能力下降。”
作者开展了一项2b期安慰剂对照、随机、剂量探索性研究,纳入143名年龄在70至85岁之间、患有轻度至中度老年虚弱症的患者(NCT03169231)。受试者接受安慰剂或单次注射拉罗美司特罗塞(剂量分别为2500万、5000万、1亿或2亿个细胞)。选择6分钟步行试验(6MWT)的步行距离作为主要终点,因为该试验是评估活动能力低下(与虚弱状态密切相关)的可靠指标。