新专利涵盖了结合hTERT与卵泡抑素-344(Follistatin-344)的技术,旨在针对年龄相关疾病中的端粒长度、肌肉质量和血糖水平。
专利通常不会成为头条新闻。这条新闻或许也不该例外,除非考虑到它所保护的内容。一家公司刚刚围绕一项将衰老本身作为靶点——而不是将衰老带来的任何单一疾病作为靶点的策略,巩固了其法律阵地。
总部位于西雅图的BioViva美国公司(BioViva USA Inc)宣布,美国专利商标局(US Patent and Trademark Office)已于今年6月正式授予其编号为12,653,907的专利,该专利名为「治疗或预防年龄相关疾病的方法」。这项专利申请涵盖了两种基因靶点的组合,即人端粒酶逆转录酶(hTERT)和卵泡抑素-344(FST),二者结合使用而非单独使用,这正是该专利最有趣的部分[1]。
对于阅读过大量长寿研究的人来说,hTERT这个名字一定会让你感到熟悉。它是端粒酶中发挥功能的那一半,而端粒酶负责维护端粒——端粒是染色体末端的微小保护帽,细胞每分裂一次,端粒就会缩短一点。较短的端粒与细胞功能的下降密切相关,从更广泛的意义上讲,也与整体衰老相关。卵泡抑素-344则在生物学的另一个完全不同的领域发挥作用。它是一种与调控肌肉和组织功能的通路紧密相关的蛋白质,一旦老年性肌肉减少症(即与年龄相关的肌肉质量流失)开始出现,这一领域就显得尤为重要。
将两者结合起来,BioViva的专利声明中明确指出,端粒长度、肌肉质量和血糖水平是这一组合旨在改善的指标。该专利申请还涵盖了递送方法,包括诸如腺相关病毒(简称AAV)等病毒载体,目前这是一种将遗传物质导入细胞的相当成熟的工具。
创始人兼首席执行官伊丽莎白·帕里斯(Elizabeth Parrish)建立BioViva的理念,与大多数生物技术公司的运营方式背道而驰。她的观点是,与其为心脏病开发一种药物,再为肌肉萎缩开发另一种单独的药物,不如去探究这两者都可追溯到值得直接干预的共同生物学过程。
帕里斯表示:「这项专利代表了BioViva在开发聚焦于衰老生物学的新类别药物过程中的一个重要里程碑。多年来,我们一直致力于开发针对与衰老相关的基本机制的基因方法。保护hTERT与卵泡抑素-344的组合,增强了我们推进这项工作的能力。」
这种逻辑背后有着现实的依据,尽管初读时听起来像是市场营销的噱头。现代医学大多在慢性病显现时才对其进行治疗——这里治疗心脏病,那里治疗认知衰退,别处则治疗虚弱——但其中许多疾病都有着共同的根源,这些根源在任何疾病被诊断出来之前的几十年里就一直在悄悄发展。主流观点认为,如果能更早地抓住这些共同的生物学特征,几种疾病的发展轨迹就可能会同时改变,而不是一种一种地改变。
帕里斯表示:「衰老是最终限制人类健康寿命的许多疾病的最大危险因素。我们的目标是将医学防线前移,去解决导致年龄相关衰退的生物学机制,而不是仅仅一种接一种地治疗其带来的后果。」
这并不意味着很快就会有药物问世。专利保护的是知识产权。它并不等于任何批准,BioViva自己也明确指出:该专利的获批并不构成监管部门的批准,也没有确立治疗产品的安全性和有效性。该组合疗法目前仍处于研究阶段,在真正应用于患者之前,仍需完成常规的临床前研究、临床试验和监管审查。
尽管如此,它还是丰富了BioViva的产品组合,该公司的业务此前已涵盖端粒维护、组织再生、代谢调节和认知衰退。对于一家在突破和耐心都极度短缺的领域中前行的初创生物技术公司来说,通过法律手段锁定联合基因疗法既是一项商业举措,也是一项科学举措,这某种程度上说明了BioViva接下来计划继续发力的方向。
[1] https://www.prnewswire.com/news-releases/bioviva-secures-us-patent-for-htert-and-follistatin-344-gene-therapy-approach-to-age-related-disorders-302874790.html
📎 来源:Longevity Technology