Equity-Insider.com—— 一种名为α-Klotho的蛋白质在血液中循环, 能够保护大脑、心脏、肾脏和免疫系统。同行评审的研究表明,较高的Klotho水平与降低阿尔茨海默病、心血管疾病和某些癌症的风险相关。梅奥诊所的研究则发现,Klotho水平下降与动脉硬化和血管钙化有关。
问题在于,人体在40岁以后,这种蛋白质的产量会下降约50%。这种能够抵御最致命的老年疾病的分子,恰恰在这些疾病风险开始上升的同时,其产量也开始下降。市场预测凸显了问题的严重性:仅阿尔茨海默病一项,预计到2033年就将造成328亿美元的经济损失;心血管疾病仍然是全球首要死因;肾脏疾病影响着全球8.5亿人。
2026年,全球细胞治疗市场规模已超过82亿美元。 更广泛的细胞和基因治疗领域预计将从104亿美元飙升至2035年的450亿美元以上,目前已有超过40种获得FDA批准的产品上市。仅再生医学一项,预计到2033年市场规模就将达到5780亿美元。逆转生物衰退的科学已不再是理论,而是一个蓬勃发展的产业。而那些为这些疗法构建细胞基础的公司,正处于市场关注的焦点。
Vertex Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:VRTX)展示了大规模应用该技术的效果。该公司与 CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码:CRSP)合作开发的基因编辑细胞疗法 Casgevy 成为全球首个获批的基于 CRISPR 的疗法,目前可用于治疗镰状细胞贫血症和输血依赖型 β-地中海贫血。Vertex 预计将于 2026 年上半年提交针对 5-11 岁年龄组的监管申请。与此同时,CRISPR Therapeutics 公布了其体内基因编辑疗法 CTX310 的 I 期临床试验数据,结果显示,单次静脉输注后,该疗法可使 ANGPTL3 平均降低 73%,甘油三酯平均降低 55%,低密度脂蛋白胆固醇平均降低 49%。这种单剂量心血管干预疗法有望重塑代谢性疾病的治疗格局。
Altimmune(纳斯达克股票代码:ALT)正在推进pemvidutide的研发,这是一种GLP-1 /胰高血糖素双重受体激动剂,用于治疗代谢性疾病,旨在通过激素调节脂肪代谢,开拓价值650亿美元的代谢综合征市场。Arrowhead Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:ARWR)已启动ARO-DIMER-PA的1/2a期临床试验,并已对首批患者进行给药。ARO-DIMER-PA是首个旨在同时沉默两个基因以治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的临床候选药物。这些平台级干预措施正以前所未有的速度吸引机构资本投入到长寿和再生医学领域。
但任何细胞疗法在惠及患者之前,都需要一个起点。而这正是这家公司刚刚完成的第一步。
Avaí Bio(OTCQB:AVAI)近日宣布与合资伙伴 Austrianova 共同取得一项重要的早期里程碑:启动构建主细胞库 (MCB),该细胞库包含过表达 α-Klotho 蛋白的基因改造细胞。MCB 的构建过程是将单个基因工程细胞克隆成数千万个相同的拷贝,从而创建一个符合 GMP 标准的标准化细胞起始材料库。这是未来所有工作细胞库和疗法开发的基础——也是确保任何治疗产品开发之前,细胞库的一致性、质量和可扩展性的关键步骤。
“我们很高兴进入 α-Klotho 生产细胞生产阶段的第一步,这是我们致力于为衰老相关疾病提供安全有效疗法的一部分,” Avaí Bio 首席执行官 Chris Winter 说。
MCB中储存的细胞将与Austrianova公司专有的Cell-in-a-Box®封装技术结合使用。该技术将治疗性细胞包裹在生物相容性外壳内,使其能够持续分泌蛋白质而不会引发免疫排斥反应。这项技术拥有超过50篇同行评审论文的支持,并经过数十年的研发。Avaí Bio的双管齐下策略同时针对Klothonova抗衰老平台和Insulinova糖尿病项目,这两个项目均采用了相同的封装技术。该公司参加了2026年1月举行的第15届欧洲胰腺和胰岛移植协会研讨会,会上Eva Maria Lilli Brandtner博士评估了用于糖尿病治疗的先进细胞。
一种能够抵御最严重衰老相关疾病的蛋白质正在血液中逐渐消失。目前已有科学技术可以尝试恢复这种蛋白质的含量。而刚刚创建了标准化细胞基础以推进这项科学研究的公司——Avaí Bio(场外交易代码:AVAI)——正处于一个所有能够开发细胞疗法的平台都面临重新评估的市场环境中。