Equity-Insider.com — 你体内有一种关键的“主控”蛋白，叫做α-Klotho。你可能从未听说过它。但自从日本研究员黑尾诚（Makoto Kuro-O）在1997年发现缺乏Klotho基因的小鼠衰老迅速且早逝，而拥有额外Klotho基因的小鼠寿命延长30%以来，科学界就一直对它着迷不已。
自那以后，相关研究成果愈发令人信服。经同行评审的研究表明，较高的Klotho蛋白水平与降低阿尔茨海默病、某些癌症、心血管疾病和肾衰竭的风险相关。梅奥诊所的研究则发现，Klotho蛋白水平下降与动脉硬化和血管钙化有关。而最令人关注的是：40岁以后，人体自然产生的α-Klotho蛋白水平会下降约50%。这种保护大脑、心脏和肾脏的蛋白质，恰恰在你最需要它的时候开始流失。
生物技术行业目前竞相解答的问题很简单：细胞能否再生？全球细胞疗法市场规模预计在2026年将超过82亿美元。更广泛的细胞和基因疗法领域预计将从104亿美元飙升至2035年的450亿美元以上。在再生医学和长寿科学的交叉领域，一家小型生物技术公司刚刚取得了一项生产里程碑式的成就，将克洛索的理论从实验室理论转化为实际生产应用。
Avaí Bio（OTCQB：AVAI）近日宣布，已启动与合资伙伴 Austrianova 通过其共同拥有的实体 Klothonova 合作，生产过表达 α-Klotho 蛋白的基因修饰细胞主细胞库。主细胞库并非研发里程碑，而是生产里程碑。它是符合 GMP 标准、特性完全明确的起始材料，所有工作细胞库和最终治疗产品都将以此为基础生产。这标志着细胞疗法项目从“我们认为这可能有效”过渡到“我们正在构建生产基础设施以交付产品”。
“我们很高兴能够进入α-Klotho生产细胞生产阶段的第一步，这是我们致力于为衰老相关疾病提供安全有效疗法的一部分，” Avaí Bio首席执行官克里斯·温特表示。
Austrianova公司董事长Walter H. Gunzburg教授补充道：“微细胞板是生产Cell-in-a-Box®封装细胞产品的先决条件。它们为可持续生产奠定了基础，并确保产品符合最高质量标准。”
Cell-in-a-Box® 技术是使整个疗法得以实现的递送机制。通常情况下，将治疗性细胞移植到患者体内后，免疫系统会在几天内将其摧毁。Austrianova 的封装技术将细胞包裹在多孔胶囊内，使细胞能够持续产生并分泌靶蛋白（在本例中为 α-Klotho），同时保护细胞免受免疫排斥。该技术拥有超过 50 篇同行评审论文的支持，并经过数十年的研发。
Avaí Bio 的双管齐下策略同时针对 Klothonova 抗衰老平台和 Insulinova 糖尿病项目，两者均采用相同的 Cell-in-a-Box® 封装技术。潜在市场巨大：仅阿尔茨海默病一项，预计到 2033 年市场规模就将达到 328 亿美元；心血管疾病仍然是全球首要死因；肾病影响着全球 8.5 亿人。
该行业正蓬勃发展。Mesoblast（纳斯达克股票代码：MESO）拥有首个获得FDA批准的间充质干细胞产品，并正将业务拓展至成人类固醇难治性急性移植物抗宿主病领域，该公司已获得超过1000项专利。Longeveron（纳斯达克股票代码：LGVN）在《细胞干细胞》（Cell Stem Cell）杂志上发表了其2b期临床试验结果，显示其干细胞疗法改善了老年虚弱患者的身体状况，包括六分钟步行距离平均提高了63.4米。Lineage Cell Therapeutics（纽约证券交易所股票代码：LCTX）正通过其专有的AlloSCOPE生产平台推进用于治疗视网膜疾病和脊髓损伤的同种异体细胞疗法。MannKind Corporation（纳斯达克股票代码：MNKD）的吸入式胰岛素Afrezza的处方信息更新获得了FDA批准，这表明细胞和基因治疗公司正在努力推进监管方面的进展。
这些公司代表着一个正在从实验室科学向商业医学转型的行业的先锋。Avaí Bio 在这一转型过程中起步较早，但主细胞库的里程碑式成果意味着它不再仅仅是一个理论，而是一个实际的生产项目。它正在生产并试图修复的蛋白质——α-Klotho——正是现代医学中最引人入胜的科学论断之一的核心：衰老本身或许是可以治疗的。