非天然产物旨在通过大环肽疗法靶向关键的细胞内蛋白质相互作用来对抗慢性疾病。
美国生物技术公司Unnatural Products刚刚与诺华制药签署了一项价值可能高达17亿美元的研发合作协议，随后又完成了4500万美元的B轮融资，旨在推进其针对以往“不可成药”靶点的环状肽疗法的研发。这家总部位于加州圣克鲁斯的公司正在构建一条针对心血管代谢、炎症和免疫疾病的治疗产品线，这些疾病的许多生物学通路仍然难以用传统药物方法进行治疗。
许多慢性病和老年相关疾病——包括心血管疾病、代谢紊乱、纤维化和神经退行性疾病——都是由细胞内的蛋白质相互作用驱动的，而小分子药物和抗体类药物在这些方面往往存在局限性。大环肽则介于小分子药物和生物制剂之间。它们的结构使其能够像生物制剂一样与细胞紧密结合，同时又保持了良好的化学性质，使其能够渗透细胞，并且在某些情况下可以口服给药。
该公司开发了一个集成发现平台，该平台结合了计算设计工具、自动化化学方法和高通量生物测试，用于合成和优化大环肽。该系统旨在快速从最初的先导化合物筛选到优化后的候选药物，这些候选药物既具有生物制剂的最佳特性，又具备小分子药物的典型特性。
“大环肽代表了一种强大的新型治疗方式，”UNP首席执行官卡梅伦·派伊表示。“我们的平台结合了生物制剂的精准性和小分子药物的递送优势，使我们能够靶向以往难以触及的复杂细胞内通路。我们还可以为目前只能通过昂贵的注射剂才能治疗的靶点提供口服解决方案。”
预计这笔新资金将支持 UNP 平台的进一步开发，并帮助推进多个领先项目进入临床开发阶段。
“这笔资金旨在推进我们领先的研发项目完成IND申报所需的各项研究，并为公司进入临床试验做好准备，同时推进我们平台上涌现的多个其他项目，”Pye告诉我们。“这些项目都取得了令人鼓舞的进展，因为我们的平台能够高度选择性地结合以往被认为难以成药的复杂细胞内靶点。由于我们的技术能够快速发现和优化大环肽，因此我们能够构建比通常情况下在这个阶段更广泛的研发管线。”
UNP上月宣布与诺华达成合作，专注于开发针对心血管靶点的环状肽疗法，这些靶点历来难以通过传统药物研发策略治愈。该协议包括高达1亿美元的首付款和IND申报前里程碑付款，以及高达17亿美元的研发、监管和商业里程碑付款。该公司还与多家制药和生物技术公司建立了合作关系，包括诺华、默克、BridgeBio和argenx。
B轮融资由The Venture Collective (TVC)领投，默克全球健康创新基金、Artis Ventures、First Spark Ventures、Droia Ventures和argenx参投。“Unnatural Products开发了一个差异化的平台，能够针对具有挑战性的疾病靶点，挖掘新的治疗机会，”TVC的Nicholas Shekerdemian表示。
2023 年，Unnatural Products完成了由默克全球健康创新基金和 Artis Ventures 领投的3200 万美元 A 轮融资。
🔗：https://longevity.technology/news/biotech-lands-45m-to-drug-the-undruggable/