
Sana 与 Mayo Clinic 合作,推进一种潜在的一次性细胞疗法,该疗法有望取代胰岛素,用于治疗 1 型糖尿病患者。
数百万患有1型糖尿病的人的生活围绕着血糖控制展开——监测血糖、计算膳食、注射胰岛素并不断调整。这种生活节奏永无止境。如今,总部位于西雅图的Sana Biotechnology公司正采取一项举措,挑战这种全新的模式。
该公司近期宣布与梅奥诊所合作,推进SC451的研发。SC451是一种实验性疗法,旨在恢复人体自身调节血糖的能力[ 1 ]。不是管理血糖,也不是辅助血糖,而是恢复人体自身调节血糖的能力,弥补缺失的部分。
这项合作的核心是SC451,一种由胰岛细胞构建的细胞疗法,这种细胞与健康人体内自然产生胰岛素的细胞类型相同。在1型糖尿病中,这些细胞会被免疫系统破坏。过去尝试用其他细胞替代这些细胞的疗法都遇到了意料之中的阻碍:人体也会攻击这些新细胞。
Sana 的方法试图绕过这个问题。该公司对这些替代细胞进行基因工程改造,使其能够“躲避”免疫系统的攻击,从而在移植后存活并继续产生胰岛素。这就像更换机器中损坏的部件,但给新部件披上隐形斗篷,使其不被系统排斥。这不仅是 1 型糖尿病患者的福音,也是“低免疫”平台概念的验证。如果 Sana 能够成功地使胰腺细胞隐形,那么同样的原理最终可以应用于任何现成的细胞替代疗法——有效地替换全身衰老或功能失调的组织,而无需承受全身免疫抑制带来的严重副作用。
其目标同样明确:通过单一疗法赋予患者生理自主权,使他们摆脱胰岛素注射带来的机械负担和免疫抑制剂药物的慢性毒性。
早期数据虽然有限,但已初步揭示了这种技术的可能性。在一个案例中,利用Sana公司的技术移植的细胞在一年多的时间里持续发挥作用,未受到攻击,并在此期间产生胰岛素,帮助调节血糖。
“我们很高兴能与梅奥诊所合作,共同推进SC451的临床试验,我们计划于今年启动该试验,”Sana公司总裁兼首席执行官Steve Harr表示。“梅奥诊所长期以来秉持以患者为中心的医疗理念,并在移植医学和免疫学领域拥有深厚的专业知识,这将有助于指导SC451的研发和应用。”
哈尔最近分享说,来自一名 1 型糖尿病患者的数据增强了人们对 SC451 变革潜力的乐观情绪。他指出,用该公司低免疫平台技术修饰的胰岛在没有免疫抑制的情况下成功存活并保持功能一年多,这表明该疾病的治疗方法可能取得重大突破。
为什么梅奥诊所在这里很重要
如果 Sana 带来了技术,那么 Mayo Clinic 则带来了同样至关重要的东西:让技术在现实世界中发挥作用的能力。
这项合作的目的不仅在于验证SC451的有效性,更在于探索如何安全、稳定且大规模地应用该疗法。这涵盖了从细胞的处理和运输方式,到手术操作流程,再到术后患者的监测等方方面面。这些细节往往决定着突破性疗法的成败。
梅奥诊所还将贡献其在临床试验设计和患者护理方面的专业知识,帮助塑造该疗法的测试方式,并最终帮助塑造该疗法的更广泛推广方式。
“梅奥诊所致力于推进创新疗法,以满足患者尚未满足的重大需求。通过此次合作,我们希望推进 1 型糖尿病患者的潜在治疗方案,”梅奥诊所研究执行院长 Vijay Shah 博士表示。
沙阿表示,该机构将融合细胞疗法研发和移植免疫学方面的专业知识,旨在对研究方法进行全面严谨的评估。他强调,此次合作的最终目标是改善该疾病患者的生活质量。
从更宏观的角度来看:长寿不仅仅是指活得更久。
人们很容易将此视为一个关于糖尿病的故事,但它同时也是一个关于长寿的故事,而且是一个发人深省的故事。多年来,医疗保健的重点大多放在慢性病管理上:控制症状、延缓病情进展,并尽可能延长寿命。这种方法行之有效,但也存在一些弊端,尤其当治疗本身成为一种日常负担时。
长寿的本质在于维持代谢的完整性。通过恢复内源性胰岛素调节,我们不仅仅是在“治疗”某种疾病;我们是在恢复一种年轻的代谢状态,从而防止慢性血糖波动所造成的连锁损害——血管老化、全身炎症和器官衰退。
SC451代表着一种不同的理念。它并非旨在无限期地控制疾病,而是力求在细胞层面恢复功能——修复受损之处,而非仅仅绕过它。在这种理念下,长寿意味着消除疾病给生命带来的种种阻碍。不再需要费力维持胰岛素治疗的人,不仅寿命更长,而且生活方式也截然不同。
这对医学也具有更广泛的意义。如果像SC451这样的疗法能够做到安全、可规模化和可及,它们可能会重新定义我们对慢性病的认知——如今,我们将慢性病视为可以解决的生物学问题。
不过,现在下结论还为时过早。该疗法尚未进入全面临床试验阶段,Sana公司计划最早于今年启动试验。从长期安全性、持久性到成本和可及性,仍有许多问题亟待解决。细胞疗法虽然前景广阔,但其生产和应用过程却极其复杂。
势头正劲,这非常重要——不仅围绕SC451,也围绕着基因工程细胞可能成为一种新型药物的理念。一家生物技术公司和世界顶尖的医疗机构正在携手合作,探索如何让这种疗法真正惠及患者,改变他们的生活。如果成功,其影响将远不止于糖尿病。它将向外扩散,影响我们治疗(甚至可能治愈)一些最顽固的衰老疾病的方式。
🔗 https://longevity.technology/news/a-one-shot-cure-for-diabetes-sana-biotechnology-makes-its-move/