把“长寿氧气疗法”装进胶囊:科学家用新药让神经退行性疾病小鼠多活2.5倍

科学家开发出一种能模拟“低氧环境”的口服药物组合(第二代血红蛋白调节剂与抑制剂),在多种神经退行性疾病(如莱伊综合征、帕金森病等)小鼠模型中,不仅逆转了运动功能障碍,还将患病小鼠的中位寿命从62天大幅延长至158天,且未引起肺动脉高压等副作用。这项突破为攻克难治性脑部衰老与退行性疾病提供了全新的口服药转化方向。

美国科学院院刊(PNAS)最新发表的一项研究表明,持续低氧环境对治疗多种疑难杂症具有潜力,但直接吸入低氧气体存在安全和操作难题。为此,研究团队升级并推出了一种第二代“口服低氧胶囊”疗法,通过组合长效血红蛋白亲和增强剂(GBT601)与HIF-2α抑制剂(PT2399),在不引发肺动脉高压的前提下,精准调控体内氧代谢。实验发现,该联合疗法不仅能显著缓解线粒体缺陷小鼠(Leigh综合征模型)的神经病变,将其寿命从62天延长至158天,还能阻止弗多化性共济失调的病情恶化,甚至逆转帕金森病小鼠的运动障碍。这一成果为未来开发治疗人类神经退行性疾病的抗衰与干预药物开辟了新途径。

📎 来源:Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America | 查看原文

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